La glomerulopatia del complemento 3 (C3G) è una malattia renale rara che presenta sfide significative sia per i pazienti che per i nefrologi. Attualmente, non esistono terapie specificamente approvate per trattare questa malattia. Senza un trattamento efficace, la maggior parte dei pazienti affetti da C3G finisce per progredire verso l'insufficienza renale, richiedendo la dialisi o un trapianto di rene per sopravvivere.

Gli operatori sanitari possono prescrivere vari trattamenti per gestire i sintomi e rallentare la progressione della malattia; tuttavia, l'assenza di terapie mirate lascia un vuoto critico nelle opzioni di trattamento per i pazienti con C3G. I dati del secondo studio annuale Patient Chart Dynamix? C3G (EU5) hanno catturato le prospettive di 148 nefrologi (situati nel Regno Unito, in Germania, Italia, Spagna e Francia) riguardo all'urgente necessità di trattamenti efficaci, oltre a come si è evoluto il loro approccio terapeutico per i pazienti C3G. I medici hanno sottolineato l'importanza di un intervento precoce per ottenere risultati positivi per i pazienti, ma molti trovano la C3G più difficile da diagnosticare rispetto ad altre malattie glomerulari.

Lo studio, che ha incluso l'analisi di 148 cartelle cliniche di pazienti con C3G, ha rivelato che gli attuali regimi di trattamento per i pazienti con C3G sono complessi e onerosi, con molti pazienti che devono sopportare un pesante carico di farmaci. Le cartelle cliniche controllate mostrano che il trattamento spesso prevede una combinazione di agenti antipertensivi e un inibitore SGLT2. In particolare, l'uso degli inibitori SGLT2 è aumentato di anno in anno nei pazienti con C3G, mentre gli agenti vengono applicati anche come prima linea di terapia.

I nefrologi prescrivono anche corticosteroidi sistemici e agenti immunosoppressivi per questi pazienti, spesso in base al tasso di declino dell'eGFR e al livello di proteinuria. È importante notare che i fattori che guidano i cambiamenti di trattamento nei pazienti C3G sono cambiati di anno in anno, indicando che i nefrologi stanno adattando il modo in cui monitorano e affrontano il trattamento di questi pazienti, con l'eGFR e la proteinuria che giocano entrambi un ruolo chiave nelle loro decisioni di prescrizione. Nonostante questi cambiamenti nella gestione, meno della metà dei nefrologi dell'UE5 ha riferito di sentirsi fiducioso nella propria capacità di portare i pazienti C3G a livelli di proteinuria target con le terapie esistenti disponibili, e che la maggior parte di questi pazienti è difficile da gestire, evidenziando l'opportunità di nuovi agenti per fornire opzioni di trattamento più efficaci.

Inoltre, i medici hanno riferito di prevedere che più di tre quarti dei pazienti con C3G sottoposti ad audit finiranno per progredire verso la malattia renale allo stadio terminale (ESRD) e richiederanno la dialisi, con la maggior parte che dovrebbe raggiungere questo stadio entro il prossimo decennio. Fortunatamente, sono in fase di sviluppo nuovi trattamenti promettenti per la C3G, con dati chiave presentati di recente al 61° Congresso dell'Associazione Renale Europea (ERA). In particolare, Novartis ha presentato i risultati dello studio di Fase III APPEAR-C3G di Fabhalta (iptacopan), mostrando una riduzione significativa del 35,1% della proteinuria a sei mesi per i pazienti che ricevevano Fabhalta più cure di supporto, rispetto al placebo più cure di supporto.

Questi risultati supportano le prossime presentazioni normative alla FDA e all'EMA nella seconda metà del 2024. Alla fine del 2023, Spherix ha pubblicato il suo primo studio di revisione delle cartelle cliniche dei pazienti C3G negli Stati Uniti. I nefrologi di entrambe le regioni degli Stati Uniti e dell'UE5 identificano una percentuale sostanziale dei loro pazienti C3G come potenziali candidati per Novartis?

Fabhalta (iptacopan) di Novartis, così come Apellis? Empaveli (pegcetacoplan). Altri prodotti in pipeline di Q32 Bio, Omeros e altre aziende offrono la speranza ai nefrologi e ai pazienti di poter gestire meglio questa condizione debilitante.

Spherix continuerà a monitorare da vicino l'evoluzione del mercato C3G attraverso gli studi Patient Chart Dynamix? e Market Dynamix?.

Patient Chart Dynamix? è un servizio indipendente, basato sui dati, che svela i modelli reali di gestione dei pazienti attraverso un'analisi rigorosa di audit di cartelle cliniche su larga scala. Gli approfondimenti rivelano il "perché" delle decisioni terapeutiche.

dietro le decisioni terapeutiche, includono trend annuali per quantificare gli aspetti chiave dell'evoluzione del mercato e integrano i dati attitudinali e demografici degli specialisti per evidenziare le differenze tra i modelli di trattamento dichiarati e quelli effettivi. Market Dynamix?

è un servizio indipendente che fornisce un'analisi dei mercati che si prevede subiranno un cambiamento paradigmatico nei prossimi tre-cinque anni. Gli approfondimenti evidenziano le dimensioni del mercato, gli approcci terapeutici attuali, le esigenze non soddisfatte e le opinioni degli esperti sulle probabili interruzioni introdotte dagli agenti in via di sviluppo.