Novartis AG ha annunciato i risultati del follow-up a lungo termine a cinque anni dello studio clinico pivotale ELIANA di Kymriah (tisagenlecleucel), la prima terapia cellulare CAR-T mai approvata, in pazienti bambini e giovani adulti con leucemia linfoblastica acuta (ALL) a cellule B recidivata o refrattaria (r/r). Per i 79 pazienti trattati con Kymriah in questo studio, il tasso di sopravvivenza globale (OS) a cinque anni è stato del 55% (95% CI, 43-66) e la sopravvivenza libera da eventi (EFS) a cinque anni è stata del 42% (95% CI, 29-54). Questi risultati dimostrano il potenziale curativo di Kymriah, l'unica terapia cellulare CAR-T disponibile per questi pazienti che in precedenza avevano opzioni di trattamento limitate.

Questi dati sono stati presentati oralmente durante il Congresso ibrido dell'Associazione Europea di Ematologia (EHA) del 2022. Questo follow-up a lungo termine di ELIANA ha dimostrato il potenziale di Kymriah nel trasformare il trattamento oncologico nei pazienti pediatrici e giovani adulti con ALL a cellule B r/r, migliorando significativamente gli esiti con risposte durature e un profilo di sicurezza coerente in questa popolazione di pazienti: L'82% dei pazienti ha sperimentato una remissione (remissione completa [CR] o CR con recupero ematologico incompleto entro tre mesi dall'infusione) (95% CI, 72-90); Per i pazienti in remissione, il tasso di sopravvivenza libera da recidiva (RFS) a cinque anni è stato del 49% (95% CI, 34-62) e la RFS mediana non è stata raggiunta; Durante il follow-up a lungo termine non sono stati segnalati eventi avversi nuovi o inattesi. Ulteriori aggiornamenti sul programma Novartis CAR-T presentati al Congresso EHA 2022 includono nuovi dati su un maggior numero di pazienti e un follow-up più lungo degli studi di dose-escalation first-in-human con YTB323 negli adulti con linfoma diffuso a grandi cellule B r/r e PHE885 negli adulti con mieloma multiplo r/r, le prime terapie cellulari CAR-T di Novartis sviluppate con la piattaforma Novartis T-Charge.