Ocugen, Inc. ha annunciato che è stato somministrato il primo paziente nello studio clinico di Fase 1/2 GARDIAN per OCU410ST (AAV5-hRORA)- un candidato alla terapia genica modificatrice che si sta sviluppando per la malattia di Stargardt, una rara malattia genetica ereditaria che colpisce direttamente la retina, spesso causando una lenta perdita progressiva della vista nei bambini e negli adulti. Questo studio di Fase 1/2 valuterà la sicurezza della somministrazione unilaterale sottoretinica di OCU410ST in soggetti con la malattia di Stargardt e sarà condotto in due fasi. La Fase 1 è uno studio multicentrico, in aperto, con variazione della dose.

La Fase 2 è uno studio di espansione della dose, randomizzato, in cieco, in cui i soggetti adulti e pediatrici saranno randomizzati in un rapporto 1:1:1 a uno dei due gruppi di dosaggio di OCU410ST o a un gruppo di controllo non trattato. OCU410ST utilizza una piattaforma di somministrazione AAV per la somministrazione retinica del gene RORA (RAR Related Orphan Receptor A). Rappresenta l'approccio di terapia genica modificatrice di Ocugen, che si basa sul recettore dell'ormone nucleare (NHR) RORA, che regola i percorsi legati alla malattia di Stargardt, come la formazione di lipofuscina, lo stress ossidativo, la formazione di complimenti, l'infiammazione e le reti di sopravvivenza cellulare.