Ocugen, Inc. annuncia il dosaggio del primo paziente nello studio clinico di Fase 1/2 che valuta la sicurezza e l'efficacia della terapia genica modificatrice OCU410 per l'atrofia geografica secondaria alla degenerazione maculare secca dell'età.

Ocugen, Inc. ha annunciato che è stato somministrato il primo paziente nello studio clinico di Fase 1/2 ArMaDa di OCU410 (AAV-RORA), un prodotto candidato alla terapia genica modificatrice che viene sviluppato per l'AMD secca (dAMD). Questo studio di Fase 1/2 valuterà la sicurezza e l'efficacia di OCU410 per l'atrofia geografica (GA) secondaria alla dAMD e sarà condotto in due fasi. La Fase 2 è una fase di espansione randomizzata in cui i soggetti saranno randomizzati in un rapporto 1:1:1 a uno dei due gruppi di dosaggio di OCU410 o a un gruppo di controllo non trattato.

OCU410 è una potenziale terapia curativa con un'unica iniezione sottoretinica che agisce su più percorsi che causano la dAMD, tra cui il metabolismo lipidico, l'infiammazione, lo stress ossidativo e l'attivazione del complemento. Attualmente, le altre opzioni terapeutiche disponibili mirano solo all'attivazione del complemento e richiedono circa 6-12 iniezioni intravitreali all'anno. La macula è la parte della retina responsabile della visione chiara nella linea diretta della vista.

La dAMD comporta il lento deterioramento della retina con drusen sottomaculari (piccoli punti bianchi o gialli sulla retina), atrofia, perdita della funzione maculare e compromissione della visione centrale. La dAMD rappresenta l'85-90% della popolazione totale di AMD. La GA, una forma avanzata di degenerazione maculare secca legata all'età, colpisce circa 1 milione di persone solo negli Stati Uniti.

Ocugen utilizza una piattaforma di somministrazione AAV per la somministrazione retinica del gene RORA (RAR Related Orphan Receptor A). La proteina RORA svolge un ruolo importante nel metabolismo lipidico, riducendo i depositi di lipofuscina e lo stress ossidativo, e dimostra un ruolo antinfiammatorio negli studi in vitro e in vivo (modello animale). Questi risultati dimostrano la capacità di OCU410 di colpire molteplici percorsi legati alla fisiopatologia della dAMD.

Ocugen sta sviluppando AAV-RORA come terapia genica unica per il trattamento della GA. Attualmente, l'altra opzione terapeutica disponibile mira solo all'attivazione del complemento e richiede circa 6-12 intrav iti all'anno. La macula è La parte della retina responsabile della visione chiara nella propria linea diretta la retina comporta il lento deterioramento della retina con drillusen sottomaculari (piccoli punti bianchi o gialli sulla retina), atrofia, perdita della funzione maculare e compromissione della visione centrale; la dAMD rappresenta l'85-90% della popolazione totale della dAMD.La GA, una forma avanzata di degenerazione maculare secca legata all'età.

OCU410 utilizza una piattaforma di somministrazione AAV per la somministrazione retinica del gene RORA (RAR RelatedOrphan Receptor A); la proteina RORA svolge un ruolo importante nel metabolismo lipidico, riduce i depositi di lipofuscina e lo stress da ossidazione e dimostra un ruolo antinfiammatorio in studi in vivo (modello animale). Questi risultati hanno dimostrato la capacità di OCU410 di colpire molteplici percorsi legati alla fisiopatologia dell'AMD. Ocug sta sviluppando AAV-ROR A come terapia genica unica per il trattamento della GA.

Attualmente, le altre opzioni terapeutiche disponibili mirano solo all'attivazione del complemento e richiedono circa 6-12 iniezioni intravitreali all'anno.