OliX Pharmaceuticals Inc. ha annunciato che la Società ha identificato un'efficace inibizione dell'espressione del gene bersaglio nei tessuti cerebrali dei roditori per il suo programma di trattamento del sistema nervoso centrale. OliX sta attualmente sviluppando terapie per le malattie del sistema nervoso centrale, come i dolori neuropatici e i disturbi degenerativi del cervello, utilizzando la sua piattaforma proprietaria di RNA asimmetrico penetrante nelle cellule (cp-asiRNA). Con una singola iniezione intratecale del suo candidato terapeutico ottimizzato, l'Azienda ha identificato un abbattimento dell'espressione genica fino al 90% in uno studio sui roditori.

Il siRNA è stato trasmesso non solo al midollo spinale, ma anche a più aree del cervello. Le malattie degenerative del cervello più comuni includono il morbo di Alzheimer, che colpisce un anziano su 100 di 65 anni o più, e il morbo di Parkinson, una malattia di disturbo motorio causata dalla perdita di cellule nervose cerebrali. I dolori neuropatici si verificano a causa di danni o anomalie funzionali del sistema nervoso.