Omega Therapeutics, Inc. ha annunciato di aver selezionato OTX-2101 come prossimo candidato allo sviluppo dell'Omega Epigenomic Controller(TM) (OEC) da far avanzare negli studi di abilitazione per i nuovi farmaci (IND) per il trattamento del carcinoma polmonare non a piccole cellule (NSCLC). Gli scienziati di Omega hanno ingegnerizzato razionalmente OTX-2101 per controllare l'espressione dell'oncogene c-Myc (MYC), un bersaglio storicamente non trattabile nel NSCLC. MYC è un fattore di trascrizione principale che regola la proliferazione, la differenziazione e l'apoptosi delle cellule e svolge un ruolo significativo in oltre il 50% di tutti i tumori umani.

L'analisi genetica ha rivelato che la sovraespressione di MYC è presente in circa il 60% dei NSCLC. I dati preclinici presentati al Meeting annuale della Società Americana di Terapia Genica e Cellulare (ASGCT) del 2022 hanno dimostrato che OTX-2101 riduce in modo potente MYC in diverse linee cellulari di NSCLC. OTX-2101 ha ridotto efficacemente la crescita tumorale in vivo ed è stato ben tollerato nei modelli di xenotrapianto murini, a ulteriore sostegno del suo potenziale clinico.

Le attività di abilitazione IND per OTX-2101 sono in corso. Il programma di sviluppo clinico di OTX-2101 utilizzerà una tecnologia di nanoparticelle lipidiche (LNP) mirate al tessuto polmonare, concessa in licenza esclusiva da Nitto Denko Corporation ("Nitto"). Questa rappresenta la prima opzione esercitata dall'Azienda nell'ambito di un accordo esistente che prevede l'opzione per Omega di concedere in licenza esclusiva la tecnologia LNP di Nitto per lo sviluppo terapeutico su più bersagli e tipi di tessuto.