Oncopeptides AB (publ) ha annunciato che due nuovi articoli con dati scientifici sul melflufen, commercializzato in Europa come Pepaxti, sono stati pubblicati su Haematologica, una pubblicazione che riporta importanti risultati nella ricerca di base, clinica e traslazionale nell'ambito dell'ematologia. I dati pubblicati di due studi, ANCHOR e LIGHTHOUSE, forniscono un ulteriore supporto scientifico al beneficio clinico di melflufen e desametasone in combinazione con daratumumab o bortezomib nel mieloma multiplo refrattario recidivato (RRMM). Lo studio ANCHOR è uno studio multicentrico di fase 1/2 in aperto che valuta la sicurezza e l'efficacia di melflufen più desametasone in combinazione con daratumumab o bortezomib in pazienti con RRMM.

Lo studio è iniziato nell'aprile 2018 con 56 pazienti arruolati. Considerando la totalità dei dati, è stata stabilita la dose di melflufen 30 mg come dose raccomandata per i futuri studi di combinazione nella RRMM. Lo studio LIGHTHOUSE ha valutato melflufen più daratumumab e desametasone rispetto a daratumumab con desametasone di supporto nei pazienti con RRMM con malattia refrattaria a un agente immunomodulatore e a un inibitore del proteasoma o che avevano ricevuto =3 linee precedenti di terapia comprendenti un agente immunomodulatore e un inibitore del proteasoma.

Lo studio comprendeva 54 pazienti e ha raggiunto il suo endpoint primario, nonostante sia stato interrotto prematuramente. Lo studio conclude che melflufen più daratumumab e desametasone ha dimostrato una sopravvivenza libera da progressione superiore (HR 0,18 [0,05-0,65], p=0,0032). I dati sulla OS erano immaturi (HR 0,47 [0,09-2,57], p=0,37).

Il profilo di sicurezza era paragonabile agli studi su melflufen pubblicati in precedenza.