Orphazyme A/S ha annunciato che presenterà nuovi dati non clinici sul suo farmaco sperimentale arimoclomol durante il 18° Annual WORLDSymposium™ Scientific Meeting, che si terrà a San Diego, CA e virtualmente il 7-11 febbraio 2022. I dettagli delle presentazioni sono: Effetto persistente di arimoclomol in pazienti con Niemann -Pick malattia di tipo C: 24- mesi risultati da una estensione open-label di un pivotal studio di fase 2/3: Presentato da Marc Patterson, M.D.; 9 febbraio 2022, Poster 229. Arimoclomol aumenta la trascrizione dei geni lisosomiali, compreso NPC1, per facilitare la funzione lisosomiale: Presentato da Nikolaj Petersen, Ph.D.; 10 febbraio 2022, Poster 236.