Panbela Therapeutics, Inc. ha annunciato che un abstract sulla ricerca su CPP-1X (noto anche come DFMO o Eflornitina) è stato accettato per la presentazione di un poster al meeting della Immunology of Diabetes Society (IDS), che si terrà dal 23 al 27 maggio 2023. La ricerca fa parte di uno studio clinico multisito guidato dalla Scuola di Medicina dell'Università dell'Indiana, supportato da un finanziamento della JDRF, l'organizzazione leader nella ricerca e nella difesa del diabete di tipo 1 a livello mondiale. Panbela Therapeutics fornisce il farmaco senza alcun costo per i ricercatori.

La pipeline è composta da attività attualmente in fase di sperimentazione clinica, con un focus iniziale sulla poliposi adenomatosa familiare (FAP), sul carcinoma pancreatico metastatico di prima linea, sul carcinoma pancreatico neoadiuvante, sulla prevenzione del carcinoma del colon-retto e sul carcinoma ovarico. I programmi di sviluppo combinati hanno una cadenza costante di catalizzatori con programmi che vanno dalla fase preclinica agli studi di registrazione. Ivospemin (SBP-101) Ivospemin è un analogo proprietario delle poliammine, progettato per indurre l'inibizione metabolica delle poliammine (PMI), sfruttando l'elevata affinità osservata del composto per l'adenocarcinoma duttale pancreatico e altri tumori.

Ha mostrato segnali di inibizione della crescita tumorale in studi clinici su pazienti affetti da carcinoma pancreatico metastatico, dimostrando una sopravvivenza globale mediana (OS) di 14,6 mesi e un tasso di risposta obiettiva (ORR) del 48%, entrambi superiori a quelli tipici dello standard di cura di gemcitabina + nab-paclitaxel, suggerendo una potenziale attività complementare con l'attuale regime di chemioterapia standard approvato dalla FDA. Nei dati valutati dagli studi clinici condotti finora, ivospemin non ha mostrato un'esacerbazione della soppressione del midollo osseo e della neuropatia periferica, che possono essere eventi avversi correlati alla chemioterapia. Sono stati valutati gli eventi avversi visivi gravi e i pazienti con una storia di retinopatia o a rischio di distacco della retina saranno esclusi dagli studi futuri sull'SBP-101.

I dati di sicurezza e il profilo PMI osservati nei precedenti studi clinici sponsorizzati da Panbela forniscono il supporto per continuare a valutare l'ivospemina nello studio ASPIRE. Flynpovi (TM) Flynpovi è una combinazione di CPP-1X (eflornitina) e sulindac con un doppio meccanismo che inibisce la sintesi delle poliammine e aumenta l'esportazione e il catabolismo delle poliammine. In uno studio clinico di Fase 3 su pazienti con polipi sporadici dell'intestino crasso, la combinazione ha prevenuto > 90% di successivi adenomi sporadici precancerosi rispetto al placebo.

Concentrandosi sui pazienti FAP con anatomia del tratto gastrointestinale inferiore, nel recente studio di Fase 3 che ha confrontato Flynpovi con l'agente singolo eflornitina e l'agente singolo sulindac, i pazienti FAP con anatomia del tratto gastrointestinale inferiore (pazienti con colon intatto, retto conservato o sacca chirurgica), hanno mostrato un beneficio statisticamente significativo rispetto a entrambi gli agenti singoli (p < =0,02) nel ritardare gli eventi chirurgici nel tratto gastrointestinale inferiore fino a quattro anni. Il profilo di sicurezza di Flynpovi non differiva significativamente dai singoli agenti e supporta la valutazione continua di Flynpovi per la FAP. CPP-1X CPP-1X (eflornitina) è in fase di sviluppo come agente singolo in compresse o bustine di polvere ad alto dosaggio per diverse indicazioni, tra cui la prevenzione del cancro gastrico, il trattamento del neuroblastoma e il diabete di tipo 1 di recente insorgenza.

Gli studi preclinici e gli studi di Fase 1 o Fase 2 avviati dagli sperimentatori suggeriscono che il trattamento con CPP-1X può essere ben tollerato e ha un'attività potenziale.