PepGen Inc. ha annunciato che è stato somministrato il primo paziente nello studio clinico di Fase 1, FREEDOM-DM1, che valuta PGN-EDODM1 per il trattamento della DM1. Lo studio clinico FREEDOM-DM1 è uno studio randomizzato, controllato con placebo, a dose singola ascendente, destinato ad arruolare circa 24 pazienti adulti con DM1 per valutare la sicurezza e la tollerabilità di PGN-EDODM1. Oltre alla sicurezza, alle concentrazioni muscolari dell'oligonucleotide e alla correzione di PGN-EDODM1 del mis-splicing dei trascritti, saranno valutati anche gli esiti clinici impattati nella DM1 a 28 giorni e in momenti successivi dopo una singola dose di PGN- DODM1.

Secondo il protocollo, la dose aumenterà dalla dose iniziale di 5 mg/kg a 10 mg/kg e poi a 20 mg/kg. Ogni escalation di dose sarà determinata in base alla valutazione dei dati di sicurezza delle coorti di dosi precedenti.