PepGen Inc. ha annunciato che è stato somministrato il primo paziente nello studio clinico di Fase 2, in aperto, a dose multipla ascendente (MAD) CONNECT1-EDO51, che valuta PGN-EDO51 per il trattamento di pazienti affetti da distrofia muscolare di Duchenne (DMD) suscettibili di saltare l'esone 51. PepGen ha precedentemente riportato i dati di uno studio di Fase 1 che ha valutato P GN-EDO51 in 32 volontari adulti sani. PGN-EDO51 ha anche prodotto i livelli più elevati di skipping dell'esone 51 in volontari sani dopo una singola dose, rispetto ai dati clinici disponibili pubblicamente per altri approcci di skipping dell'esone 51.

Lo studio clinico di Fase 2 CONNECT1-EDO 51 è uno studio MAD, in aperto, che prevede l'arruolamento di circa 10 pazienti maschi di almeno 8 anni di età con DMD suscettibili di un approccio di salto dell'esone 51, per valutare la sicurezza e la tollerabilità di PGN-EDO51. PGN-EDO 51, il candidato clinico principale di PepGen per il trattamento della DMD, utilizza la tecnologia proprietaria Enhanced Delivery Oligonucleotide (EDO) dell'Azienda per fornire un oligonucleotide terapeutico progettato per colpire la causa principale di questa malattia devastante. La piattaforma Enhanced Delivery Oligonucleotide, o EDO, di PepGen si basa su oltre un decennio di ricerca e sviluppo e sfrutta i peptidi che penetrano le cellule per migliorare l'assorbimento e l'attività dei terapeutici oligonucleotidici coniugati.

Queste dichiarazioni previsionali includono, senza limitazioni, affermazioni relative al potenziale terapeutico e al profilo di sicurezza dei candidati di prodotto, tra cui PGN-EDO51, alla tecnologia, tra cui la piattaforma EDO, alla progettazione, all'avvio e alla conduzione di studi clinici, tra cui lo studio clinico CONNECT1-EDO50, tra cui le tempistiche previste, i livelli di dose, le interazioni normative, tra cui il percorso di sviluppo dei candidati di prodotto, e le risorse finanziarie e la liquidità. Questi rischi e incertezze includono, ma non si limitano ai rischi legati a: ritardi o fallimento nell'avviare o completare con successo le attività di sviluppo in corso e pianificate per i candidati prodotto, incluso PGN-EDO 51; capacità di arruolare pazienti negli studi clinici e di completarli, inclusi gli studi clinici CON Connect1-EDO51, inclusi gli studi clinici CON connectivity1-EDO51, inclusi gli studi clinici CONNECT1 -EDO51; l'interpretazione dei risultati degli studi clinici e preclinici potrebbe essere errata, o che non si osservino i livelli di attività terapeutica nei test clinici previsti in base ai risultati clinici o preclinici precedenti; i candidati al prodotto potrebbero non essere sicuri ed efficaci o non dimostrare la sicurezza e l'efficacia negli studi clinici; esiti negativi delle interazioni normative, inclusi ritardi nella revisione normativa, nell'autorizzazione a procedere o nell'approvazione da parte delle autorità normative in relazione ai programmi, inclusa l'autorizzazione a iniziare gli studi clinici pianificati dei candidati prodotto, incluso P GN-EDO51, o altri riscontri normativi che richiedono modifiche ai programmi di sviluppo; cambiamenti nel quadro normativo che sfuggono al controllo; aumenti imprevisti delle spese associate al controllo dell'azienda; aumenti imprevisti dei costi associati alle risorse finanziarie e al flusso di cassa dell'azienda.