L'anno scorso le aziende farmaceutiche hanno lanciato nuovi farmaci statunitensi a prezzi superiori del 35% rispetto al 2022, il che riflette in parte l'abbraccio dell'industria a terapie costose per malattie rare come la distrofia muscolare, secondo un'analisi Reuters.

Il prezzo mediano annuale di listino per un nuovo farmaco è stato di 300.000 dollari nel 2023, secondo l'analisi Reuters di 47 farmaci, in aumento rispetto ai 222.000 dollari dell'anno precedente. Nel 2021, il prezzo annuale mediano era di 180.000 dollari per i 30 farmaci commercializzati per la prima volta a metà luglio, secondo uno studio pubblicato su JAMA.

Più della metà dei nuovi prodotti approvati dalla Food and Drug Administration nel 2023 e nel 2022 erano per malattie orfane, il che significa che colpiscono meno di 200.000 americani, e per alcuni di essi non si prevede che diventeranno grandi vendite. Il tasso di orfanizzazione è leggermente superiore al 49% registrato nei cinque anni precedenti.

Un prezzo elevato è giustificato per un farmaco con un grande valore per i pazienti, ma "i prezzi stanno aumentando sempre di più senza una chiara motivazione", ha detto Dan Ollendorf, responsabile scientifico dell'Institute for Clinical and Economic Review (ICER), un gruppo influente che valuta il valore e i prezzi dei farmaci.

Ha detto che molti farmaci per le malattie rare e il cancro non hanno un prezzo adeguato ai loro benefici, ma la mancanza di alternative offre ai produttori una leva negoziale.

Reuters ha analizzato 55 nuovi farmaci approvati dalla FDA lo scorso anno, rispetto ai 37 del 2022. La divisione biologica dell'agenzia ha approvato 17 nuovi prodotti, tra cui quattro terapie geniche.

L'analisi esclude i vaccini e i farmaci utilizzati in modo intermittente, come il Paxlovid, l'antivirale COVID-19 di Pfizer. Sono inoltre esclusi i farmaci che non sono ancora stati lanciati a livello commerciale.

Dei 47 farmaci inclusi nell'analisi, il prezzo più alto per i farmaci assunti in modo costante è stato di 1,8 milioni di dollari all'anno per Veopoz di Regeneron per la malattia di CHAPLE, una condizione ereditaria diagnosticata in meno di 100 persone in tutto il mondo, in cui parti del sistema immunitario diventano iperattive.

Il prezzo annuale più basso è stato di 576 dollari per il farmaco per il diabete Brenzavvy, venduto da TheracosBio in collaborazione con la farmacia online Cost Plus Drugs di Mark Cuban.

Ollendorf dell'ICER ha detto che è troppo presto per dire se TheracosBio avrà successo con la sua strategia di "sconvolgere" il modello tipico di contrattazione dei farmaci, vendendo un farmaco di una classe molto utilizzata a un prezzo molto più basso rispetto alla concorrenza.

L'amministratore delegato di TheracosBio, Brian Connelly, ha dichiarato che le vendite di Brenzavvy "stanno aumentando a ritmo sostenuto", ma non ha voluto fornire dettagli.

INCENTIVI DI MERCATO

Le terapie geniche, che sono trattamenti una tantum, hanno un prezzo che va da 2,2 milioni di dollari per il trattamento della malattia falciforme Casgevy di Vertex e CRISPR, a 3,2 milioni di dollari per la terapia della distrofia muscolare Elevydis di Sarepta.

Gli Stati Uniti concedono ai produttori di farmaci l'esclusività di mercato, l'esenzione dalle tasse, il finanziamento diretto per la ricerca e lo sviluppo e i crediti d'imposta per questi trattamenti orfani.

"Abbiamo creato molti incentivi all'innovazione per le malattie rare e il mercato ha risposto", ha detto Dana Goldman, direttore del Centro Schaeffer per la politica ed economia sanitaria dell'USC. "La speranza è che alla fine vedremo una certa concorrenza terapeutica in questo spazio e che i prezzi scenderanno".

Il 2022 Inflation Reduction Act limita l'aumento dei prezzi dei trattamenti offerti da Medicare, il piano sanitario federale per le persone di età superiore ai 65 anni. La legislazione non limita i prezzi dei nuovi farmaci.

"Significa che si incoraggiano le aziende a lanciare i farmaci a prezzi elevati", ha detto Goldman.

I produttori di farmaci sottolineano che non sono loro a determinare ciò che i pazienti statunitensi finiscono per pagare. Molti offrono carte di risparmio e altri programmi per ridurre le spese vive, mentre le assicurazioni sanitarie possono ricevere sconti e riduzioni dai prezzi di listino dei produttori, soprattutto se sono disponibili trattamenti concorrenti.

Le case farmaceutiche affermano inoltre che i nuovi farmaci offrono un valore di risparmio, compresa la possibilità di ridurre le visite al pronto soccorso e i soggiorni in ospedale.

Boston Consulting Group prevede che il 24% dei nuovi farmaci del 2023 raggiungerà lo status di blockbuster - vendite annuali superiori a 1 miliardo di dollari - rispetto al 35% del raccolto del 2022.

Con la scadenza dei brevetti, i generici a basso costo mitigano l'inflazione dei prezzi dei farmaci da prescrizione, che nei 12 mesi fino a dicembre è stata all'incirca in linea con l'inflazione generale, pari al 3,3%, secondo i dati del Governo statunitense.