Pfizer Inc. ha annunciato che la Food and Drug Administration statunitense ha concesso la designazione Fast Track alla terapia combinata sperimentale di Pfizer per il trattamento della steatoepatite non alcolica con fibrosi epatica: ervogastat e clesacostat. Il Fast Track è un processo concepito per facilitare lo sviluppo e accelerare la revisione di nuovi farmaci e vaccini destinati a trattare o prevenire condizioni gravi e a rispondere a esigenze mediche non soddisfatte. La decisione della FDA si basa sui risultati degli studi non clinici di Pfizer e di uno studio clinico di Fase 2a di ervogastat/clesacostat, che ha dimostrato che il trattamento con ervogastat/clesacostat ha ridotto il grasso epatico con un profilo di sicurezza e tollerabilità favorevole.

Questi dati sono stati recentemente pubblicati su Nature Medicine. Pfizer sta attualmente studiando ervogastat/clesacostat in uno studio clinico di Fase 2 in corso, che valuta l'impatto del trattamento sulla risoluzione della NASH o sul miglioramento della fibrosi epatica, il cui completamento è previsto per il 2024. I risultati di questo studio, che comprende anche dei bracci che studiano ervogastat come monoterapia, informeranno un potenziale programma di sviluppo di Fase 3.

La steatoepatite non alcolica è una forma grave e progressiva di malattia del fegato grasso non alcolica, causata da un accumulo di grasso nel fegato e accompagnata da infiammazione, danni alle cellule epatiche e, in alcuni casi, da cicatrici del fegato. Circa 17 milioni di pazienti negli Stati Uniti sono affetti da NASH, un numero che si prevede crescerà significativamente nei prossimi 10-15 anni a causa dell'aumento dell'obesità e della prevalenza del diabete di tipo 2 e dell'invecchiamento della popolazione. La NASH è in gran parte non riconosciuta e sottodiagnosticata, aumentando il rischio di morbilità, eventi epatici e mortalità dei pazienti.

Attualmente non esistono farmaci approvati dalla FDA o dall'EMA per il trattamento della NASH e i ricercatori di Pfizer stanno lavorando per sviluppare trattamenti per la malattia, al fine di soddisfare questa significativa esigenza medica non soddisfatta. La diacilglicerolo O-aciltransferasi 2 e l'acetil-CoA carbossilasi sono due enzimi chiave che regolano il metabolismo lipidico. Gli inibitori di ACC e DGAT2 hanno dimostrato la capacità di ridurre il grasso epatico nei pazienti con malattia del fegato grasso non alcolica.

Pfizer ritiene che ervogastat/clesacostat, la sua terapia combinata DGAT2i/ACCi in fase di sperimentazione, abbia il potenziale di fornire miglioramenti diretti nell'infiammazione e nella fibrosi.