Pharnext SA ha annunciato nuovi risultati dello studio di estensione del follow-up in aperto di PXT3003 nella malattia di Charcot-Marie-Tooth di tipo 1A (‘CMT1A'), lo studio PLEO-CMT-FU, che ha seguito il primo studio di Fase III in doppio cieco, controllato con placebo, lo studio PLEO-CMT. Nel gennaio 2020 e nell'aprile 2021, Pharnext ha comunicato i risultati, basati sull'estrazione dei dati precedenti degli studi PLEO-CMT e PLEO-CMT-FU, che suggeriscono una sicurezza e un'efficacia sostenute di PXT3003 nei pazienti con CMT1A lieve-moderata. I nuovi risultati annunciati derivano da un'estrazione di dati eseguita il 25 aprile 2022, che mostra l'effetto continuo del trattamento per i pazienti con CMT1A trattati con PXT3003 ad alto dosaggio (‘HD') nello studio PLEO-CMT-FU Periodo 2, con una lettura dei dati a 60 mesi di durata totale dello studio (15 mesi di studio PLEO-CMT + 9 mesi di studio PLEO-CMT-FU Periodo 1 + 36 mesi di studio PLEO-CMT-FU Periodo 2).

Per maggiori dettagli, faccia riferimento a un'illustrazione del primo disegno del programma di Fase III di PXT3003 nella sezione “Informazioni sulla sperimentazione PLEO-CMT-FU”.