Pharvaris N.V. ha annunciato i dati positivi di prima linea dello studio clinico di Fase 2 CHAPTER-1, che ha raggiunto l'endpoint primario: deucrictibant ha dimostrato risultati statisticamente significativi e clinicamente significativi di deucrictibant come trattamento orale preventivo per le persone affette da HAE. Pharvaris prevede di presentare i dati dello studio in occasione di futuri incontri medici. CHAPTER-1 (NCT05047185) è uno studio di Fase 2 in doppio cieco, controllato con placebo, che valuta l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità di deucrictibant per la profilassi a lungo termine contro gli attacchi di angioedema nell'HAE-1/2. Nello studio, 34 partecipanti sono stati arruolati globalmente e randomizzati a ricevere una delle due dosi di deucrictibant (20 mg/die o 40 mg/die) o placebo per 12 settimane di trattamento.

La capsula a rilascio immediato di deucrictibant (PHVS416) è stata dosata due volte al giorno come proof-of-concept per la compressa a rilascio prolungato di deucrictibant una volta al giorno (PHVS719), che è la formulazione prevista per il trattamento profilattico dell'HAE. La parte in aperto dello studio CHAPTER-1 è in corso alla dose di 40 mg al giorno. L'endpoint primario dello studio misurava il numero normalizzato nel tempo di attacchi di HAE confermati dallo sperimentatore durante il periodo di trattamento.

Il tasso di attacchi mensili è stato ridotto dell'84,5% (p=0,0008) rispetto al placebo nei partecipanti che hanno ricevuto 40 mg/die di deucrictibant. Nell'analisi degli endpoint secondari, deucrictibant ha dimostrato un miglioramento clinicamente significativo della gravità degli attacchi e una diminuzione del numero di attacchi trattati con farmaci su richiesta. I partecipanti al trattamento con deucrictibant hanno registrato un miglioramento significativo della loro qualità di vita.

Durante le 12 settimane di trattamento nel CAPITOLO 1, entrambe le dosi di deucrictibant sono state ben tollerate. Non si sono verificati eventi avversi gravi, né eventi avversi severi che hanno causato il trattamento, né eventi avversi che hanno portato all'interruzione del trattamento. Nell'agosto 2022, la Food & Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha sospeso gli studi clinici su deucrictibant, compreso il CAPITOLO 1. Pharvaris ha notificato a Pharvaris i risultati di questi studi.

Pharvaris ha notificato alle autorità regolatorie specifiche dei Paesi in Canada, Europa, Israele e Regno Unito la sospensione degli studi clinici negli Stati Uniti, e lo stato regolatorio di deucrictibant al di fuori degli Stati Uniti non è stato influenzato. Nel giugno 2023, Pharvaris ha annunciato la rimozione della sospensione clinica di deucrictibant per il trattamento on-demand dell'HAE negli Stati Uniti. Pharvaris ha completato lo studio tossicologico sui roditori di 26 settimane richiesto dalla FDA, che ritiene abbia raggiunto il suo obiettivo. Pharvaris si sta preparando a presentare i risultati dello studio alla FDA entro la fine dell'anno.

Tuttavia, non sono certi né la natura né i tempi della risposta della FDA.