Prime Medicine, Inc.

Prime Medicine, Inc. è una società di biotecnologie impegnata nella creazione e nella fornitura di terapie di editing genico ai pazienti. Utilizza la sua piattaforma Prime Editing, una tecnologia di editing genico, per sviluppare una nuova classe di terapie genetiche differenziate, una tantum. È impegnata nello sviluppo di Prime Editing come nuova classe di terapie con un potenziale trasformativo per espandere l'applicazione dei farmaci genetici di precisione curativi. Ha costruito un portafoglio diversificato di programmi terapeutici in fase di sperimentazione, organizzati intorno alle aree di interesse principali, ossia ematologia e immunologia, fegato, polmone, oculare e neuromuscolare. I programmi all'interno delle altre aree di interesse sono nelle prime fasi di sviluppo preclinico e comprendono i programmi per il fegato, come la malattia di Wilson e la malattia da accumulo di glicogeno 1b; il programma per i polmoni, come la fibrosi cistica; il programma oculare, come la retinite pigmentosa causata da mutazioni della rodopsina, e i programmi neuromuscolari, tra cui l'atassia di Friedreich e la distrofia miotonica di tipo 1.