Protagonist Therapeutics, Inc. ha annunciato i risultati positivi della parte in cieco, controllata con placebo e randomizzata di REVIVE, uno studio che valuta il rusfertide, un mimetico dell'epcidina iniettabile sottocutaneo, nei pazienti con policitemia vera (PV). I soggetti che hanno ricevuto rusfertide hanno ottenuto miglioramenti altamente statisticamente significativi rispetto al placebo nell'endpoint primario. La fase di astinenza randomizzata, in doppio cieco, controllata con placebo, della durata di 12 settimane, è stata inclusa come Parte 2 dello studio REVIVE, per valutare il rusfertide nei pazienti con PV che necessitano di frequenti flebotomie.

Nello studio, i soggetti dello studio sono stati inizialmente arruolati nella Parte 1 dello studio di 28 settimane in aperto con titolazione della dose e valutazione dell'efficacia, seguita dalla randomizzazione 1:1 di 53 soggetti alla terapia con placebo rispetto a quella con rusfertide per una durata successiva di 12 settimane. Un numero maggiore di soggetti che hanno ricevuto rusfertide durante la parte di ritiro randomizzato in cieco dello studio REVIVE sono stati responder rispetto al placebo (69,2% contro 18,5%, p=0,0003). Un soggetto dello studio è stato definito responder se ha completato 12 settimane di trattamento in doppio cieco, mantenendo il controllo dell'ematocrito senza l'idoneità alla flebotomia e senza la flebotomia.

Durante le 12 settimane di ritiro randomizzato in cieco, solo 2 dei 26 soggetti in trattamento con rusfertide sono stati flebotomizzati, mantenendo il 92,3% di pazienti liberi da flebotomia nel braccio rusfertide (p=0,0003). Nei pazienti con punteggi dei sintomi moderati o gravi della Myeloproliferative Neoplasm-Symptom Assessment Form (MPN-SAF) al basale, il cambiamento rispetto al basale è stato statisticamente significativo per quanto riguarda l'affaticamento, i problemi di concentrazione, l'inattività e il prurito durante la Parte 1 dello studio, in aperto, di 28 settimane. Non è possibile fare un confronto significativo delle valutazioni dei sintomi nella Parte 2, poiché la maggior parte dei soggetti randomizzati al placebo ha interrotto prima della valutazione dei sintomi MPN-SAF a 12 settimane. Rusfertide è stato ben tollerato, con reazioni localizzate al sito di iniezione che hanno rappresentato la maggior parte degli eventi avversi segnalati.