PTC Therapeutics, Inc. annuncia l'inizio dello studio clinico di fase 2 PIVOT-HD per valutare PTC518 in pazienti con malattia di Huntington
30 marzo 2022 alle 22:00
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PTC Therapeutics, Inc. ha annunciato l'inizio dello studio clinico di Fase 2 PIVOT-HD che valuta PTC518 in persone con la malattia di Huntington (HD). PIVOT-HD è uno studio globale che inizia negli Stati Uniti. PTC518 è un modificatore di splicing orale, a piccola molecola, specificamente progettato per abbassare selettivamente l'mRNA e la proteina dell'huntingtina. Non esistono trattamenti attuali per la causa sottostante all'HD. Lo studio clinico di Fase 2 di PIVOT-HD è progettato in due parti: una fase iniziale controllata con placebo di 12 settimane incentrata sulla farmacologia di PTC518 e sull'effetto farmacodinamico, seguita da una fase controllata con placebo di 9 mesi incentrata sull'effetto dei biomarcatori di PTC518.
PTC Therapeutics, Inc. è un'azienda biofarmaceutica globale. L'Azienda si concentra sulla scoperta, lo sviluppo e la commercializzazione di farmaci clinicamente differenziati che apportano benefici ai pazienti con disturbi rari. L'Azienda ha un portafoglio terapeutico diversificato che comprende diversi prodotti commerciali e candidati prodotti in varie fasi di sviluppo, tra cui la scoperta, la ricerca e le fasi cliniche, incentrate sullo sviluppo di nuovi trattamenti per molteplici aree terapeutiche per le malattie rare relative alla neurologia e al metabolismo. Ha due prodotti, Translarna (ataluren) ed Emflaza (deflazacort), per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne (DMD), un disturbo raro e pericoloso per la vita. Upstaza, una terapia genica per il trattamento della carenza di L-amino decarbossilasi aromatica (AADC), un raro disturbo del sistema nervoso centrale (SNC). Tegsedi e Waylivra sono destinati al trattamento di malattie rare. Evrysdi, un trattamento per l'atrofia muscolare spinale (SMA).
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