PTC Therapeutics, Inc. ha annunciato che la FDA ha accettato di depositare la richiesta di licenza biologica (BLA) per Upstaza (eladocagene exuparvovec), una terapia genica per il trattamento della carenza di AADC. Alla domanda è stata concessa la Revisione Prioritaria, con una data di azione regolatoria prevista per il 13 novembre 2024.