PYC Therapeutics è un'azienda biotecnologica in fase clinica che sta creando una nuova generazione di terapie a RNA per cambiare la vita dei pazienti con malattie genetiche. L'Azienda utilizza la sua piattaforma proprietaria di somministrazione di farmaci per potenziare la potenza dei farmaci di precisione all'interno della classe terapeutica dell'RNA, in rapida crescita e commercialmente provata. I programmi di sviluppo dei farmaci di PYC sono rivolti alle malattie monogeniche, le indicazioni con la più alta probabilità di successo nello sviluppo clinico.

La Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha autorizzato la domanda di sperimentazione di un nuovo farmaco (IND) di PYC per il suo candidato farmaco sperimentale (noto come VP-001 3) diretto al trattamento della retinite pigmentosa di tipo 11 (RP11). Questa pietra miliare rappresenta la prima opzione terapeutica potenziale da sottoporre a sperimentazione umana per questa malattia. PYC ha richiesto l'approvazione etica umana prima di iniziare ad arruolare i pazienti nella sperimentazione clinica e prevede di somministrare il primo paziente RP11 con VP-001 nel 2° trimestre del 23° anno.

Gli studi sull'uomo inizieranno con un protocollo a dose singola ascendente, trattando circa 10-15 pazienti RP11, con l'obiettivo di stabilire una dose sicura e ben tollerata, per passare a studi multidose l'anno prossimo. L'RP11 è una malattia oculare accecante che inizia nell'infanzia e alla fine porta alla cecità legale nella mezza età. La malattia colpisce circa 1 persona su 100.000 ed è causata da un'insufficiente espressione del gene PRPF31 nella retina.

Attualmente non esistono opzioni terapeutiche disponibili per i pazienti affetti da RP11, né ve ne sono in fase di sviluppo clinico. VP-001 è una terapia di precisione che mira a ripristinare l'espressione del gene PRPF31 ai livelli necessari per la normale funzione della retina. VP-001 utilizza la tecnologia proprietaria di PYC per superare la sfida principale dei farmaci a base di RNA, garantendo che una quantità sufficiente di farmaco raggiunga il suo bersaglio all'interno delle cellule colpite da RP11.

PYC ha fatto avanzare il primo candidato farmaco per il trattamento di una malattia oculare accecante chiamata Retinite Pigmentosa di tipo 11 (RP11) negli studi sull'uomo I progressi sono stati ottenuti grazie all'approvazione da parte della Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti della domanda IND (Investigational New Drug) di PYC per il suo candidato farmaco RP11 PYC prevede di iniziare a somministrare ai pazienti RP11 questo candidato farmaco nel secondo trimestre del 2023 Attualmente non esistono opzioni terapeutiche per i pazienti affetti da RP11, che rappresenta un mercato indirizzabile stimato in >1 miliardo di dollari l'anno.