PYC Therapeutics Limited

PYC Therapeutics Limited è un'azienda australiana di biotecnologie in fase clinica che sta creando una nuova generazione di terapie a base di acido ribonucleico (RNA) per cambiare la vita dei pazienti con malattie genetiche. L'azienda utilizza la sua piattaforma proprietaria di somministrazione di farmaci per potenziare la potenza dei farmaci di precisione all'interno della classe terapeutica dell'RNA, in rapida crescita e commercialmente provata. I suoi programmi di sviluppo di farmaci sono rivolti alle malattie monogeniche - le indicazioni con la maggiore probabilità di successo nello sviluppo clinico. I suoi programmi di farmaci first-in-class includono la Retinite Pigmentosa di tipo 11, (VP-001), la Malattia Renale Policistica, (PYC-003), l'Atrofia Ottica Autosomica Dominante (ADOA) (PYC-001) e la Sindrome di Phelan-McDermid (PMS) (PYC-002). Il programma VP-001 dell'Azienda è una risorsa principale per una malattia oculare accecante dell'infanzia, progredita attraverso coorti multiple di pazienti nello studio clinico in corso a dose singola ascendente. L'ADOA è una malattia oculare progressiva e accecante.