Homology Medicines, Inc. ha annunciato sei presentazioni a sostegno dei suoi programmi di editing genico, terapia genica e GTx-mAb al 26° Meeting annuale dell'American Society of Gene & Cell Therapy (ASGCT), tra cui i primi dati degli studi di abilitazione all'IND con HMI-104, il candidato allo sviluppo di GTx-mAb anti-C5 per l'emoglobinuria parossistica notturna (PNH). Questi dati preclinici hanno dimostrato che la somministrazione una tantum di HMI-104 ha portato all'espressione sostenuta di livelli di anticorpi monoclonali C5 (C5mAb), sostenendo l'uso di un approccio vettoriale una tantum per la PNH per consentire la produzione continua di anticorpi. Homology ha anche presentato per la prima volta dati non clinici che hanno mostrato il potenziale di ridosare AAV mirati al fegato, compresi gli AAVHSC dell'Azienda, attraverso diversi cladi di virus senza sopprimere o modulare il sistema immunitario.

Inoltre, Homology ha evidenziato i metodi per identificare i siti genomici con una migliore integrazione dell'editing genico basata sulla ricombinazione omologa (HR), che potrebbe essere utilizzata per migliorare e semplificare lo sviluppo di futuri prodotti candidati.