Quoin Pharmaceuticals, Ltd. annuncia l'autorizzazione della FDA a reclutare soggetti adolescenti in entrambi gli studi clinici in corso sulla sindrome di Netherton
04 marzo 2024 alle 14:00
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Quoin Pharmaceuticals Ltd. ha annunciato l'autorizzazione da parte della Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti a reclutare soggetti adolescenti di età pari o superiore a 14 anni nei due studi clinici in corso per QRX003, che viene sviluppato come potenziale trattamento della sindrome di Netherton (NS). Entrambe le sperimentazioni sono condotte nell'ambito della Richiesta di sperimentazione di nuovi farmaci (IND) aperta da Quoin per QRX003. Questa autorizzazione della FDA rappresenta la prima volta che soggetti Netherton non adulti saranno testati in studi clinici condotti nell'ambito di un IND aperto e, pertanto, rappresenta un passo avanti molto significativo e importante per i membri di questa comunità.
In modo significativo, gli adolescenti che attualmente ricevono una terapia sistemica off-label saranno idonei a partecipare allo studio open-label, mentre quelli che non ricevono tale terapia potranno essere reclutati nello studio in cieco controllato con placebo. Questa importante caratteristica non solo amplia il pool di soggetti idonei, ma elimina anche la necessità per i genitori o i caregiver di prendere decisioni difficili sui trattamenti che questi pazienti e i loro cari stanno ricevendo. L'inclusione di questa popolazione di pazienti negli studi sarà, secondo l'azienda, una componente critica dello sviluppo di una serie di dati solidi che potrebbero portare all'approvazione normativa con un'etichetta ampia, dato che QRX003 viene testato sia come monoterapia che in associazione a trattamenti off-label.
Quoin Pharmaceuticals Ltd, ex Cellect Biotechnology Ltd, è un'azienda farmaceutica specializzata con sede in Israele, focalizzata sullo sviluppo e la commercializzazione di prodotti terapeutici per il trattamento di malattie rare e orfane. Il primo prodotto di punta dell'azienda è QRX003, una lozione topica da assumere una volta al giorno, composta da un inibitore della serina proteasi ad ampio spettro, formulato con la tecnologia proprietaria Invisicare, per il trattamento della sindrome di Netherton. Il prodotto sarà sviluppato per altre malattie dermatologiche rare, tra cui la sindrome della pelle desquamata, la sindrome SAM e la cheratoderma palmoplantare. Quoin sta anche sviluppando QRX004 come potenziale trattamento per l'Epidermolisi Bullosa Distrofica e QRX006 come potenziale terapia per una malattia rara della pelle, ancora non rivelata.
Quoin Pharmaceuticals, Ltd. annuncia l'autorizzazione della FDA a reclutare soggetti adolescenti in entrambi gli studi clinici in corso sulla sindrome di Netherton