Quoin Pharmaceuticals Ltd. ha annunciato di aver ricevuto l'autorizzazione della Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti per l'implementazione di una serie di modifiche al protocollo dei due studi clinici in corso per QRX003, che viene sviluppato come potenziale trattamento della sindrome di Netherton (NS). Entrambe le sperimentazioni sono condotte nell'ambito della Richiesta di sperimentazione di nuovi farmaci (IND) aperta da Quoin per QRX003. A seguito di dati clinici iniziali positivi su più endpoint e di un profilo di sicurezza solido, l'azienda ha apportato una serie di modifiche al protocollo di entrambi gli studi in corso.

L'azienda ritiene che l'attuazione di queste modifiche al protocollo possa portare a una serie di dati ancora più solidi e a un'approvazione potenzialmente più rapida con un'etichetta più ampia. Il numero di soggetti nello studio in cieco è stato aumentato a 30 da 18. In seguito al profilo di sicurezza positivo osservato finora, la dose inferiore del 2% è stata eliminata dalla sperimentazione in corso.

Tutti i soggetti riceveranno ora QRX003 al 4% o un veicolo placebo, entrambi applicati due volte al giorno invece dell'attuale trattamento una volta al giorno. Il numero di soggetti nello studio in aperto è aumentato a 20 da 10 e anche la frequenza di dosaggio sarà due volte al giorno. Tutti i soggetti in questo studio continueranno a ricevere una terapia sistemica off-label per tutta la durata del trattamento.

Tutti gli endpoint clinici attuali per entrambi gli studi rimarranno invariati e Quoin prevede di aprire altri siti clinici per accogliere in modo efficiente questo aumento del numero di soggetti arruolati. L'interesse da parte dei soggetti e degli sperimentatori clinici continua ad essere molto alto e Quoin rimane l'unica azienda che sta reclutando attivamente soggetti per gli studi clinici NS, condotti in base ad un IND aperto.