Quoin Pharmaceuticals Ltd. ha annunciato ulteriori dati clinici positivi dallo studio in aperto che sta valutando la sicurezza e l'efficacia di QRX003 come potenziale trattamento della sindrome di Netherton (NS). Questo studio, condotto in base alla domanda aperta di Quoin per un nuovo farmaco sperimentale (IND), è uno studio in aperto, a braccio singolo, che sta valutando 10 pazienti affetti da NS a cui è stato somministrato QRX003 per un periodo di dodici settimane. Tutti i soggetti dello studio continuano a ricevere una terapia sistemica off-label per la durata dello studio.

Dei dati disponibili di sei soggetti valutabili, cinque hanno dimostrato un miglioramento positivo e ben definito del prurito, con questi cinque soggetti che hanno riferito un prurito assente o trascurabile al termine della somministrazione di QRX003, in base al sistema di punteggio dell'endpoint. Il prurito del sesto soggetto è rimasto effettivamente invariato al termine del dosaggio di QRX003. Nel sistema di punteggio cutaneo valutato dallo sperimentatore, tutti e sei i pazienti hanno sperimentato un miglioramento nell'aspetto della pelle, con tre dei sei soggetti che hanno dimostrato un miglioramento durante tutto lo studio, mentre per gli altri tre soggetti, i segni di miglioramento sono stati mostrati in vari momenti durante il periodo di dosaggio.

È importante notare che tutti i 6 soggetti hanno indicato un'impressione positiva di QRX003 su una serie di parametri chiave. I dati iniziali sulla sicurezza di tutti i pazienti sono di grande supporto per un ulteriore sviluppo del prodotto, con nessun evento avverso correlato al trattamento che abbia avuto un impatto sullo studio. L'ingrediente attivo di QRX003 è un inibitore della serina proteasi ad ampio spettro, il cui meccanismo d'azione è destinato a diminuire l'iperattività delle callicreine cutanee, portando a un tasso più normalizzato di perdita della pelle.

Se si dimostra che è sicuro ed efficace, l'applicazione quotidiana a lungo termine di QRX003 potrebbe portare allo sviluppo di una barriera cutanea più funzionante e a un miglioramento significativo della qualità di vita dei pazienti Netherton.