Quoin Pharmaceuticals, Ltd. Somministra il primo paziente nello studio clinico in aperto sulla sindrome di Netherton
21 marzo 2023 alle 13:30
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Quoin Pharmaceuticals Ltd. ha annunciato il dosaggio del primo paziente del suo studio clinico in aperto su pazienti affetti da sindrome di Netherton. Lo studio è a braccio singolo, in aperto, e indaga la sicurezza e l'efficacia del candidato principale di Quoin, QRX003, nei pazienti affetti da sindrome di Netherton che attualmente ricevono una terapia sistemica off-label, principalmente una terapia biologica, e che continueranno a riceverla per tutta la durata dello studio. QRX003 sarà applicato una volta al giorno, per un periodo di dodici settimane, su aree pre-designate del corpo del paziente.
Lo studio prevede la valutazione di diversi endpoint clinici, tra cui la Valutazione Globale dell'Investigatore (IGA), la Valutazione Globale del Paziente (PaGA) e il prurito. Questo studio, che è il secondo studio di Quoin su pazienti Netherton, è in corso in contemporanea con lo studio in doppio cieco controllato con veicolo dell'azienda ed è anche condotto nell'ambito dell'IND (Investigational New Drug) aperto dell'azienda. Quoin prevede di presentare i dati topline di questo studio in aperto nella seconda metà del 2023.
Quoin Pharmaceuticals Ltd, ex Cellect Biotechnology Ltd, è un'azienda farmaceutica specializzata con sede in Israele, focalizzata sullo sviluppo e la commercializzazione di prodotti terapeutici per il trattamento di malattie rare e orfane. Il primo prodotto di punta dell'azienda è QRX003, una lozione topica da assumere una volta al giorno, composta da un inibitore della serina proteasi ad ampio spettro, formulato con la tecnologia proprietaria Invisicare, per il trattamento della sindrome di Netherton. Il prodotto sarà sviluppato per altre malattie dermatologiche rare, tra cui la sindrome della pelle desquamata, la sindrome SAM e la cheratoderma palmoplantare. Quoin sta anche sviluppando QRX004 come potenziale trattamento per l'Epidermolisi Bullosa Distrofica e QRX006 come potenziale terapia per una malattia rara della pelle, ancora non rivelata.