Rafael Pharmaceuticals, Inc. ha annunciato il successo dell'arruolamento in corso del suo studio clinico di fase 2 per CPI-613® (devimistat) in combinazione con gemcitabina e cisplatino in pazienti con cancro delle vie biliari. Lo studio multicentrico è rivolto a pazienti con cancro delle vie biliari localmente avanzato, non resecabile o metastatico, che non hanno avuto alcun trattamento precedente. CPI-613® (devimistat) è il primo composto clinico di punta di Rafael, che ha come obiettivo gli enzimi coinvolti nel metabolismo energetico delle cellule tumorali e che si trovano nei mitocondri delle cellule tumorali. Devimistat è progettato per colpire il ciclo mitocondriale dell'acido tricarbossilico (TCA), un processo essenziale per la moltiplicazione e la sopravvivenza delle cellule tumorali, selettivamente nelle cellule tumorali. Devimistat aumenta sostanzialmente lo stress cellulare e la sensibilità delle cellule tumorali a una gamma diversificata di agenti chemioterapici. Questa sinergia permette alle potenziali combinazioni di devimistat con dosi inferiori di questi farmaci generalmente tossici di essere più efficaci con minori effetti collaterali per il paziente. La combinazione con devimistat rappresenta una gamma diversificata di opportunità per migliorare sostanzialmente il beneficio dei pazienti in molti tumori diversi. La Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha designato devimistat come farmaco orfano per il trattamento del cancro al pancreas, della leucemia mieloide acuta, della sindrome mielodisplastica, del linfoma periferico a cellule T, del sarcoma dei tessuti molli, del linfoma di Burkitts e del cancro delle vie biliari. L'Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) ha concesso la designazione di farmaco orfano a devimistat per il cancro del pancreas, la leucemia mieloide acuta e il linfoma di Burkitts.