Rakovina Therapeutics Inc. ha annunciato la presentazione di nuovi dati durante la Conferenza Speciale AACR 2022 sui Sarcomi a Montreal, in Canada. La presentazione di Rakovina Therapeutics, intitolata Efficacia in vitro di un nuovo inibitore duale PARP-HDAC nel sarcoma di Ewing, ha evidenziato lo sviluppo dell'Azienda dei suoi nuovi candidati farmaci della serie kt-3000 come potenziale trattamento del sarcoma di Ewing e di altri tumori dei tessuti molli. Il sarcoma di Ewing è un tumore che si verifica principalmente nell'osso o nei tessuti molli ed è il secondo tipo più comune di tumore osseo che colpisce i bambini e i giovani adulti.

Circa il 30% dei pazienti avrà una recidiva entro cinque anni dal trattamento. La prognosi per i pazienti con sarcoma di Ewing ricorrente o progressivo è scarsa, con una sopravvivenza media dal momento della recidiva di soli 14 mesi. Gli attuali trattamenti per il sarcoma di Ewing comprendono la chemioterapia, la chirurgia e la radioterapia.

Gli effetti collaterali a lungo termine di questi trattamenti possono includere problemi cardiaci e polmonari, difficoltà emotive e di apprendimento, problemi di crescita e tumori secondari associati alla chemioterapia o alle radiazioni. Lo sviluppo di trattamenti nuovi e migliori per il sarcoma di Ewing rappresenta un'esigenza medica significativa non soddisfatta. Gli inibitori della poli(ADP)-ribosio polimerasi (PARP), approvati dalla FDA, sono stati studiati in precedenza negli studi clinici come potenziale trattamento per il sarcoma di Ewing, ma hanno mostrato solo un beneficio clinico limitato.

Gli studi preclinici hanno rivelato il potenziale di sinergia nel trattamento del sarcoma di Ewing, combinando un inibitore PARP con l'inibizione degli enzimi istone deacetilasi (HDAC). Nella pratica clinica, tuttavia, i benefici dei trattamenti combinati sono spesso limitati a causa della diversa farmacocinetica e della sovrapposizione di tossicità che richiedono una somministrazione sequenziale.