Rhythm Pharmaceuticals, Inc. ha annunciato che la FDA ha accettato la domanda di sperimentazione di un nuovo farmaco (IND) per RM-718, un nuovo trattamento settimanale progettato per essere più mirato e potente di setmelanotide, con il potenziale di non causare iperpigmentazione. L'attività principale di Rhythm, IMCIVREE®? (setmelanotide), un antagonista MC4R progettato per trattare l'iperfagia e l'obesità grave, è approvato dalla FDA per la gestione cronica del peso in pazienti adulti e pediatrici di età pari o superiore a 6 anni con obesità monogenica o sindromica dovuta alla pro-opiomelanocortina (POMC), deficit della proproteina convertasi subtilisina/kexina di tipo 1 (PCSK1) o del recettore della leptina (LEPR) confermato da test genetici, o pazienti con diagnosi clinica di sindrome di Bardet-Biedl (BBS).

Indicazione del setmelanotide: Negli Stati Uniti, il setmelanotide è indicato per la gestione cronica del peso negli adulti e nei pazienti pediatrici di età pari o superiore a 6 anni con obesità monogenica o sindromica dovuta a deficit di POMC, PCSK1 o LEPR, come determinato da un test approvato dall'FDA che dimostri varianti nei geni POMC, PC SK1 o LEPR interpretate come patogene, probabilmente patogene o di incerta rilevanza (VUS) o BBS. Erezione peniena prolungata: Negli studi clinici con setmelanotide sono state riportate erezioni peniene spontanee. Depressione: Negli studi clinici, sono stati segnalati casi di depressione in pazienti trattati con setmelanotide.

Tutte le dichiarazioni contenute nel presente comunicato stampa che non si riferiscono a fatti storici devono essere considerate dichiarazioni previsionali, comprese, senza limitazione, le dichiarazioni relative al potenziale, alla sicurezza, all'efficacia e ai progressi clinici e normativi di setmelanotide, compresi i tempi previsti per l'inizio degli studi clinici e il rilascio dei dati degli studi clinici e le aspettative relative alle potenziali presentazioni normative, approvazioni e relative tempistiche, anche per RM-718 e setmelanotide, la strategia e i piani aziendali, anche per quanto riguarda la commercializzazione di setmelanotide negli Stati Uniti e in Europa, l'applicazione dei test genetici e il relativo potenziale di crescita, e le aspettative sulle potenziali opportunità di mercato per i candidati prodotti. Tali dichiarazioni sono soggette a numerosi rischi e incertezze, tra cui, a titolo esemplificativo, i rischi relativi alla liquidità e alle spese, alla capacità di arruolare pazienti negli studi clinici, alla progettazione e all'esito degli studi clinici, alla capacità di ottenere le necessarie approvazioni normative, ai rischi associati all'analisi dei dati e alla rendicontazione, alla mancata identificazione e allo sviluppo di ulteriori candidati di prodotto, alle normative sfavorevoli sui prezzi, alle pratiche di rimborso da parte di terzi o alle iniziative di riforma sanitaria, ai rischi associati alle leggi e ai regolamenti che disciplinano le operazioni internazionali e ai costi di eventuali programmi di conformità correlati, l'impatto della concorrenza, i rischi relativi alle cause per responsabilità del prodotto, l'incapacità di mantenere le collaborazioni, o il fallimento di queste collaborazioni, e il fallimento di queste collaborazioni, l'affidamento a terzi, i rischi relativi alla proprietà intellettuale, la capacità di assumere e mantenere il personale necessario, l'impatto della pandemia COVID-19 e delle condizioni economiche generali sull'attività e sulle operazioni, compresi gli studi preclinici, gli studi clinici e le prospettive di commercializzazione, la mancata realizzazione dei benefici previsti dell'acquisizione di Xinvento B. V. o difficoltà di integrazione significative relative all'acquisizione di Xinvento B. V..V. o difficoltà significative di integrazione legate all'acquisizione, e gli altri fattori importanti discussi sotto la voce "Fattori di rischio" nella Relazione trimestrale sul Modulo 10-Q per il trimestre terminato il 30 settembre 2023 e in altri documenti depositati presso la Securities and Exchange Commission. Ad eccezione di quanto richiesto dalla legge, l'azienda non si impegna a presentare altri documenti alla Securities and Exchange Commission.