Rhythm Pharmaceuticals, Inc. ha annunciato l'intenzione di aggiungere una coorte di pazienti con obesità ipotalamica in Giappone al suo studio clinico globale di Fase 3 in corso su setmelanotide, con inizio del dosaggio previsto nel terzo trimestre del 2024. Rhythm stima che in Giappone ci siano circa 5.000-8.000 pazienti con obesità ipotalamica, una forma rara di obesità che si verifica a seguito di un danno alla regione ipotalamica del cervello, che include il percorso del recettore della melanocortina-4 (MC4R) ed è responsabile del controllo delle funzioni fisiologiche come la fame e la regolazione del peso. La condizione più frequentemente segue la crescita e la rimozione chirurgica o altri trattamenti di craniofaringioma, astrocitoma o altri tumori cerebrali rari.

Questi individui spesso sperimentano un rapido aumento di peso, una riduzione del dispendio energetico e un aumento della fame che porta a una grave obesità entro sei o 12 mesi dalle lesioni ipotalamiche. L'Azienda e il PMDA giapponese hanno concordato di aggiungere una coorte di 12 pazienti giapponesi alla sperimentazione in corso e, in attesa del completamento della sperimentazione, di utilizzare questi dati come parte del pacchetto di registrazione dell'Azienda per richiedere l'approvazione del Ministero della Salute, del Lavoro e del Welfare giapponese. Oltre ai dati di efficacia, Rhythm raccoglierà e presenterà i dati di farmacocinetica (PK) dei pazienti giapponesi, accelerando il percorso tipico di raccolta di tali dati da uno studio di fase precedente in soggetti giapponesi.

Rhythm ha anche annunciato di aver completato l'arruolamento della coorte cardine, composta da 120 pazienti, nel suo studio globale di Fase 3 su setmelanotide nell'obesità ipotalamica, con pazienti di età pari o superiore a 4 anni affetti da obesità ipotalamica, randomizzati 2:1 alla terapia con setmelanotide o placebo per un totale di 60 settimane, incluse fino a otto settimane per il dosaggio. Come concordato sia con la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti che con l'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA), le richieste di autorizzazione di Rhythm si baseranno sui dati di questa coorte. La coorte giapponese aggiuntiva di 12 pazienti non influirà sui tempi di presentazione delle domande di autorizzazione negli Stati Uniti o in Europa.

La Società rimane sulla buona strada per ottenere i risultati dello studio top-line nella prima metà del 2025.