Rhythm Pharmaceuticals, Inc. annuncia l'inizio del dosaggio nello studio di fase 3 di Setmelanotide settimanale in pazienti con disturbo genetico dell'obesità
13 gennaio 2022 alle 16:30
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Camurus AB (publ) ha annunciato che il partner di licenza dell'azienda, Rhythm Pharmaceuticals, ha dosato i primi pazienti in uno studio di Fase 3 che valuta il depot sottocutaneo settimanale di setmelanotide in pazienti di sei anni e oltre con una rara malattia genetica dell'obesità. Lo studio di Fase 3 è uno studio randomizzato, in doppio cieco, in pazienti con obesità dovuta a varianti genetiche bialleliche o eterozigoti di proopiomelanocortina (POMC), proprotein convertase subtilisin/kexin type 1 (PCSK1) o recettore della leptina (LEPR) o una diagnosi clinica della sindrome di Bardet-Biedl (BBS) con conferma genetica, che sono stati precedentemente arruolati nello studio di estensione a lungo termine, open-label daily setmelanotide di Rhythm. Lo studio prevede l'arruolamento di 30 pazienti, randomizzati 1:1 per ricevere una volta alla settimana setmelanotide e una volta al giorno placebo, oppure una volta al giorno setmelanotide e una volta alla settimana placebo per 13 settimane. Dopo il periodo di trattamento randomizzato di 13 settimane, lo studio passerà ad uno studio in aperto, di 13 settimane, in cui tutti i pazienti riceveranno setmelanotide una volta alla settimana. L'endpoint primario di efficacia è la proporzione di pazienti senza aumento di peso.
Rhythm Pharmaceuticals, Inc. è una società biofarmaceutica in fase commerciale. L'Azienda è focalizzata sull'avanzamento dei suoi agonisti del recettore della melanocortina-4 (MC4R), compresa la sua attività principale, IMCIVREE, come medicina di precisione progettata per trattare l'iperfagia e l'obesità grave causate da malattie rare del percorso MC4R. IMCIVREE è approvato dalla Food and Drug Administration (FDA) per la gestione cronica del peso in pazienti adulti e pediatrici di età pari o superiore a sei anni con obesità monogenica o sindromica dovuta alla proopiomelanocortina (POMC), deficit della proproteina convertasi subtilisina/kexina tipo 1 (PCSK1) o del recettore della leptina (LEPR), come determinato da un test approvato dall'FDA che dimostri varianti nei geni POMC, PCSK1 o LEPR interpretate come patogene, probabilmente patogene o di significato incerto (VUS); o la sindrome di Bardet-Biedl (BBS). Sta valutando il setmelanotide negli studi di Fase II e III per il trattamento dell'obesità dovuta a varianti in uno dei numerosi geni associati al percorso MC4R.
Rhythm Pharmaceuticals, Inc. annuncia l'inizio del dosaggio nello studio di fase 3 di Setmelanotide settimanale in pazienti con disturbo genetico dell'obesità
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