Rhythm Pharmaceuticals, Inc.

Rhythm Pharmaceuticals, Inc. è una società biofarmaceutica in fase commerciale. L'Azienda è focalizzata sull'avanzamento dei suoi agonisti del recettore della melanocortina-4 (MC4R), compresa la sua attività principale, IMCIVREE, come medicina di precisione progettata per trattare l'iperfagia e l'obesità grave causate da malattie rare del percorso MC4R. IMCIVREE è approvato dalla Food and Drug Administration (FDA) per la gestione cronica del peso in pazienti adulti e pediatrici di età pari o superiore a sei anni con obesità monogenica o sindromica dovuta alla proopiomelanocortina (POMC), deficit della proproteina convertasi subtilisina/kexina tipo 1 (PCSK1) o del recettore della leptina (LEPR), come determinato da un test approvato dall'FDA che dimostri varianti nei geni POMC, PCSK1 o LEPR interpretate come patogene, probabilmente patogene o di significato incerto (VUS); o la sindrome di Bardet-Biedl (BBS). Sta valutando il setmelanotide negli studi di Fase II e III per il trattamento dell'obesità dovuta a varianti in uno dei numerosi geni associati al percorso MC4R.