Ascidian Therapeutics ha annunciato una collaborazione di ricerca e un accordo di licenza con Roche per la scoperta e lo sviluppo di terapie di editing dell'esone dell'RNA mirate alle malattie neurologiche. La piattaforma di editing dell'RNA esonico di Asscidian è progettata per far progredire le possibilità terapeutiche della medicina dell'RNA e trattare le malattie non affrontate dalle attuali tecnologie di editing genico. L'azienda progetta e sviluppa terapie di editing degli esoni di RNA che modificano gli esoni di RNA su scala kilobase.

In base all'accordo, Ascidian fornirà a Roche diritti esclusivi, specifici per il target, sulla tecnologia di editing degli esoni dell'RNA di Ascidian, per obiettivi neurologici non ancora noti. Ascidian condurrà la scoperta e alcune attività precliniche in collaborazione con Roche, mentre Roche sarà responsabile di alcune attività precliniche e dell'ulteriore sviluppo clinico, della produzione e della commercializzazione. Ascidian riceverà un pagamento iniziale di 42 milioni di dollari e potrà ricevere fino a 1,8 miliardi di dollari in pagamenti di milestone di ricerca, cliniche e commerciali, oltre a royalties sulle vendite commerciali in tutto il mondo.

In base ai termini dell'accordo, Ascidian è libera di sviluppare programmi contro altri obiettivi neurologici internamente o con altri collaboratori. La piattaforma di Ascidian consente di colpire geni di grandi dimensioni e geni con un'elevata varianza mutazionale, mantenendo i modelli e i livelli di espressione genica nativi. Riscrivendo l'RNA, la tecnologia di editing esonico di Ascidian è progettata per fornire la durata della terapia genica, riducendo al contempo i rischi associati all'editing diretto del DNA e alla sostituzione genica.