Rocket Pharmaceuticals, Inc.

Rocket Pharmaceuticals, Inc. è un'azienda biotecnologica completamente integrata e in fase avanzata. L'azienda sta portando avanti una pipeline sostenibile di terapie genetiche sperimentali progettate per correggere la causa principale di disturbi complessi e rari. Le sue terapie genetiche basate su vettori lentivirali (LV) sono rivolte a malattie ematologiche e consistono in programmi in fase avanzata per l'Anemia di Fanconi, una malattia genetica difficile da trattare che porta all'insufficienza del midollo osseo e potenzialmente al cancro, il Deficit di Adesione dei Leucociti-I (LAD-I), una grave malattia genetica pediatrica che causa infezioni ricorrenti e pericolose per la vita, spesso fatali, e il deficit di piruvato chinasi (PKD), un disturbo monogenico dei globuli rossi che comporta una maggiore distruzione dei globuli rossi e un'anemia da lieve a pericolosa per la vita. Ha anche due programmi di virus adeno-associati (AAV) in vivo in fase clinica e uno in fase preclinica, compresi i programmi per la malattia di Danon, la cardiomiopatia aritmogena Plakophilin-2 e la cardiomiopatia dilatativa BAG3.