Sana Biotechnology, Inc. ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha autorizzato la domanda di sperimentazione di un nuovo farmaco (IND) dell'azienda per avviare uno studio first-in-human di SC291 in pazienti con varie neoplasie a cellule B. SC291 è una terapia con cellule CAR T allogeniche mirate al CD19, sviluppata utilizzando la piattaforma ipoimmune di Sana. L'obiettivo della piattaforma ipoimmune è quello di superare il rigetto immunologico delle cellule allogeniche, il che, se è vero per SC291, può risultare in una persistenza più lunga delle cellule CAR T e in un tasso più elevato di risposte complete durature per i pazienti con linfomi o leucemie a cellule B.

La piattaforma ipoimmune comprende l'interruzione dell'espressione della classe I e della classe II dell'istocompatibilità maggiore (MHC) per nascondere le cellule dal sistema immunitario adattativo, che comprende le risposte anticorpali e delle cellule T, nonché la sovraespressione di CD47 per inibire l'attivazione del sistema cellulare immunitario innato, in particolare i macrofagi e le cellule natural killer (NK). L'azienda ha presentato dati su più modelli preclinici che evidenziano il potenziale di questa piattaforma per nascondere le cellule dal riconoscimento immunitario e il potenziale di SC291 come terapia per i pazienti con tumori maligni a cellule B. La piattaforma ipoimmunitaria di Sana è progettata per creare cellule ex vivo che possono essere ovidiate dal sistema immunitario del paziente, per consentire il trapianto di cellule allogeniche senza la necessità di immunosoppressione.

L'azienda sta applicando la tecnologia ipoimmune sia alle cellule T allogeniche derivate dal donatore, con l'obiettivo di produrre cellule CAR T potenti e persistenti su scala, sia alle cellule staminali pluripotenti, che possono poi essere differenziate in più tipi di cellule su scala. I dati preclinici dimostrano, attraverso una varietà di tipi di cellule, che queste cellule allogeniche trapiantate sono in grado di eludere i bracci innati e adattativi del sistema immunitario, mantenendo la loro attività. I programmi più avanzati dell'azienda che utilizzano questa piattaforma includono un programma CAR T allogenico rivolto ai tumori CD19+, un programma CAR T allogenico rivolto ai tumori CD22+, un programma CAR T allogenico rivolto ai tumori BCMA+ e cellule beta isolinee derivate da cellule staminali per pazienti con diabete di tipo 1.