Sana Biotechnology annuncia l'approvazione da parte dell'FDA della domanda di sperimentazione di nuovi farmaci per Sc291, una terapia Car T allogenica ipoimmune modificata, diretta da Cd19, per i pazienti con nefrite lupica, lupus extrarenale e vasculite associata ad Anca.

Sana Biotechnology, Inc. ha annunciato che la Food and Drug Administration degli Stati Uniti ha autorizzato la domanda di sperimentazione di un nuovo farmaco per avviare uno studio su SC291 nei pazienti con molteplici malattie autoimmuni mediate dalle cellule B, tra cui la nefrite lupica, il lupus extrarenale e la vasculite associata agli anticorpi citoplasmatici antineutrofili (ANCA). SC291 è una terapia cellulare CAR T allogenica diretta contro il CD19, sviluppata utilizzando la piattaforma ipoimmune di Sana. I programmi di cellule T allogeniche utilizzano cellule T di donatori sani per generare terapie CAR T che, in questo caso, hanno come bersaglio il CD19, una proteina espressa sulla superficie cellulare delle cellule B.

È stato dimostrato che le cellule B guidano la patologia in molte malattie autoimmuni e le terapie che mirano alle cellule B di diverse modalità sono state efficaci in più malattie autoimmuni. I dati emergenti nel campo supportano il concetto che la deplezione delle cellule B del tessuto più profondo può essere associata a una maggiore efficacia e a un profilo di sicurezza ragionevole. La terapia CAR T CD19-diretta introduce una nuova opzione, in cui la CAR T è la cellula effettrice che esaurisce le cellule B in loco.

L'obiettivo è quello di sviluppare SC291 in vari contesti, utilizzando la piattaforma di produzione di CAR T ipoimmuni allogeniche esistente, per fornire una risposta di scala a queste grandi esigenze insoddisfatte. La piattaforma ipoimmune di Sana è progettata per creare cellule ex vivo che possono "nascondersi" dal sistema immunitario del paziente per consentire il trapianto di cellule allogeniche senza la necessità di immunosoppressione.

stanno applicando la tecnologia ipoimmune sia alle cellule T allogeniche derivate da donatore, con l'obiettivo di produrre cellule CAR T potenti e persistenti su scala, sia alle cellule staminali pluripotenti, che possono poi essere differenziate in più tipi di cellule su scala. I dati preclinici pubblicati su riviste specializzate dimostrano, su una varietà di tipi di cellule, che queste cellule allogeniche trapiantate sono in grado di eludere i bracci innati e adattativi del sistema immunitario, mantenendo la loro attività. I programmi più avanzati che utilizzano questa piattaforma includono un programma CAR T allogenico rivolto ai tumori CD19+, un programma CAR T allogenico per le malattie autoimmuni mediate dalle cellule B, un programma CAR T allogenico rivolto ai tumori CD22+ e cellule isolinee pancreatiche derivate da cellule staminali per i pazienti con diabete di tipo 1.