Sanofi ha annunciato che i dati dello studio pivotale pubblicati sul New England Journal of Medicine (NEJM) continuano a evidenziare l'efficacia, la sicurezza e il profilo farmacocinetico di efanesoctocog alfa, un trattamento sperimentale per l'emofilia A. Questi dati dimostrano che efanesoctocog alfa ha fornito livelli di attività dei fattori da normali a quasi normali (>40%) per la maggior parte della settimana con un dosaggio una volta alla settimana. Efanesoctocog alfa è attualmente in fase di revisione prioritaria da parte della Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti e la data prevista per la decisione è il 28 febbraio 2023. L'emofilia A è una condizione rara, che dura tutta la vita, in cui la capacità del sangue di una persona di coagulare correttamente è compromessa, portando a sanguinamenti eccessivi che possono causare danni alle articolazioni e dolore cronico, e potenzialmente influenzare la qualità della vita.

La gravità dell'emofilia è determinata dal livello di attività del fattore di coagulazione nel sangue di una persona. I dati dello studio cardine XTEND-1 di Fase 3, pubblicati su NEJM, mostrano che efanesoctocog alfa ha soddisfatto gli endpoint primari e secondari chiave, dimostrando una prevenzione clinicamente significativa delle emorragie e una protezione superiore dalle emorragie rispetto alla precedente profilassi con fattore VIII, basata su un confronto intra-paziente. Il trattamento con la profilassi con efanesoctocog alfa ha portato a miglioramenti significativi e clinicamente significativi della salute fisica, del dolore e della salute delle articolazioni.

I risultati chiave includono: I tassi mediani e mediani di sanguinamento annualizzato (ABR) sono stati rispettivamente 0,00 (IQR: 0,00-1,04) e 0,71 (95% CI: 0,52-0,97); una riduzione statisticamente significativa e clinicamente significativa dell'ABR (77%) rispetto alla precedente profilassi con fattore VIII (p <0,001); quasi tutti (97%) i pazienti sono stati sottoposti a profilassi con fattore VIII.001); Quasi tutti (97%) gli episodi di sanguinamento si sono risolti con una singola iniezione di efanesoctocog alfa (50 UI/kg); Efanesoctocog alfa ha fornito un'attività fattoriale media >40 UI/dL per la maggior parte della settimana e a 15 UI/dL al Giorno 7; La profilassi con efanesoctocog alfa ha migliorato la salute fisica (p < 0. 001), l'intensità del dolore (p=0.5) e la capacità di mantenere il controllo del paziente.001), l'intensità del dolore (p=0,03) e la salute delle articolazioni (p=0,01), confrontando le misurazioni a 52 settimane e quelle al basale; nei pazienti con articolazioni bersaglio al basale, il 100% delle articolazioni bersaglio è stato risolto dopo almeno 12 mesi di profilassi continua; Efanesoctocog alfa è stato ben tollerato e non è stato rilevato lo sviluppo di inibitori del fattore VIII. Gli eventi avversi più comuni legati al trattamento (>5% dei partecipanti in totale) sono stati cefalea, artralgia, caduta e mal di schiena. I dati sulla qualità di vita dello studio XTEND-1 sono stati recentemente presentati al 64° Meeting & Exposition annuale della Società Americana di Ematologia (ASH).

I risultati hanno fornito ulteriori prove del potenziale impatto positivo della profilassi con efanesoctocog alfa una volta alla settimana, per fornire livelli di attività del fattore normali o quasi normali per la maggior parte della settimana, ridurre il dolore e migliorare il funzionamento fisico delle persone affette da emofilia A.