Sanofi ha annunciato i dati positivi dello studio di Fase 3 ATLAS-PPX, che valuta l'efficacia e la sicurezza di fitusiran (80 mg) una volta al mese negli adulti e negli adolescenti con emofilia A o B grave, precedentemente trattati con la profilassi con fattori o agenti bypassanti (BPA), sono stati presentati il 10 luglio 2022 in una sessione di ultime notizie al Congresso della Società Internazionale sulla Trombosi e l'Emostasi (ISTH) 2022. Lo studio ha raggiunto l'endpoint primario e ha dimostrato che la profilassi con fitusiran ha ridotto significativamente gli episodi di sanguinamento rispetto alla profilassi con fattori o BPA. I risultati chiave dello studio di Fase 3 ATLAS-PPX includono i seguenti: Il tasso di sanguinamento annualizzato (ABR) mediano complessivo è stato di 0,0 per la profilassi con fitusiran, rispetto a un ABR mediano di 4,4 con la profilassi precedente.

La profilassi con fitusiran ha comportato una riduzione statisticamente significativa dell'ABR stimato del 61,1% (p= 0,0008) rispetto alla profilassi con fattori o BPA. Il 63,1% (n=41) degli adulti e degli adolescenti trattati con fitusiran ha avuto zero emorragie trattate, rispetto al 16,9% (n=11) con profilassi precedente con fattore o BPA. L'ABR mediano per le emorragie trattate è stato di 0,0 con la profilassi con fitusiran per i partecipanti con e senza inibitori, rispetto a 6,5 e 4,4 per i partecipanti con e senza inibitori, rispettivamente, con profilassi precedente.

Dei 67 partecipanti esposti ad almeno una dose di fitusiran, gli eventi avversi più comuni (=6 partecipanti) sono stati l'aumento dell'alanina aminotransferasi, la nasofaringite e l'infezione del tratto respiratorio superiore. Coerentemente con il rischio precedentemente identificato di fitusiran, sono stati segnalati eventi tromboembolici sospetti o confermati in 2 partecipanti (3,0%).