Catalyst Pharmaceuticals Inc. ha annunciato che la rivista Neurology ha pubblicato lo studio di Santhera Pharmaceutical ("Santhera") intitolato "Efficacy and Safety of Vamorolone Over 48 Weeks in Boys With Duchenne Muscular Dystrophy", che presenta i risultati dello studio VISION-DMD condotto da Santhera. Catalyst detiene i diritti esclusivi per la commercializzazione di AGAMREE® (vamorolone) in Nord America.

Santhera riferisce che lo studio VISION-DMD è stato uno studio clinico randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo e prednisone, di 2 dosi di vamorolone in partecipanti con distrofia muscolare di Duchenne (?DMD?) di età compresa tra quattro anni e meno di sette anni al basale, condotto in 33 siti in 11 Paesi dal 2018 al 2021. Sulla base dello studio pubblicato, Santhera ha riferito che i risultati dello studio VISION-DMD supportano il profilo di efficacia e sicurezza a lungo termine di vamorolone e concludono che vamorolone è stato generalmente ben tollerato, in linea con i risultati dello studio di 24 settimane, come pubblicato in precedenza su JAMA Neurology. Come citato nel recente comunicato stampa di Santhera, la pubblicazione su Neurology del loro studio afferma: Un totale di 121 partecipanti con DMD sono stati randomizzati.

Il vamorolone alla dose di 6 mg/kg/d ha mostrato il mantenimento del miglioramento per tutti gli esiti motori alla settimana 48 (ad esempio, per l'esito primario, il tempo per alzarsi dalla posizione supina [TTSTAND], media dei minimi quadrati [LSM] [SE] della settimana 24 0,052 [0,0130] aumenti/s vs LSM [SE] della settimana 48 0,0446 [0,0138]). Dopo 48 settimane, il vamorolone alla dose di 2 mg/kg/d ha mostrato miglioramenti simili a quelli di 6 mg/kg/d per il North Star Ambulatory Assessment (NSAA) (vamorolone 6 mg/kg/d? vamorolone 2 mg/kg/d LSM [SE] 0,49 [1,14]; 95% CI -1,80-2,78, p = 0,67), ma meno miglioramenti per altri risultati motori. Il gruppo da placebo a vamorolone 6 mg/kg/d ha mostrato miglioramenti rapidi dopo 20 settimane di trattamento, avvicinandosi ai benefici osservati con il trattamento di vamorolone 6 mg/kg/d a 48 settimane per TTSTAND, tempo di corsa/camminata di 10 m e NSAA.

C'è stato un miglioramento significativo della crescita lineare dopo il crossover nel gruppo con prednisone e vamorolone 6 mg/kg/d, e una rapida inversione del declino indotto dal prednisone nei biomarcatori del turnover osseo in entrambi i gruppi di crossover. C'è stato un aumento del BMI dopo 24 settimane di trattamento, che poi si è stabilizzato per entrambi i gruppi di vamorolone. AGAMREE® (vamorolone) sospensione orale 40 mg/ml è stato approvato per la commercializzazione negli Stati Uniti per il trattamento della DMD.