Santhera Pharmaceuticals ha annunciato che la China National Medical Products Administration (NMPA) ha accettato per la revisione prioritaria la domanda di nuovo farmaco (NDA) per il vamorolone nella distrofia muscolare di Duchenne (DMD), presentata da Sperogenix Therapeutics, partner specializzato in malattie rare di Santhera per la Cina. Il Centro per la valutazione dei farmaci (CDE) dell'autorità cinese per i farmaci NMPA ha accettato il deposito e ha concesso la revisione prioritaria per il vamorolone nella DMD per i pazienti di età pari o superiore a 4 anni che, a condizione di un esito positivo, potrebbe portare all'approvazione entro il primo trimestre del 2025. In precedenza, il CDE ha incluso il vamorolone per il trattamento della DMD nel Breakthrough Therapy Program, che si occupa di malattie gravi prive di trattamenti efficaci e include farmaci che offrono chiari vantaggi clinici rispetto ai trattamenti esistenti.

La distro muscolare di Duchenne è una rara malattia neuromuscolare che colpisce circa 70.000 pazienti in Cina. Attualmente, non esiste un farmaco approvato per il trattamento della DMD in Cina, il che lascia un'elevata esigenza medica insoddisfatta e un gap terapeutico, soprattutto considerando l'aumento dei tassi di diagnosi che consentono a un maggior numero di pazienti di accedere a centri di trattamento specializzati. La NDA in Cina è supportata da un ampio pacchetto di dati che ha portato all'approvazione del vamorolone negli Stati Uniti, nell'Unione Europea e nel Regno Unito alla fine del 2023/inizio 2024.

Le prove di efficacia clinica e di sicurezza si sono basate sui dati dello studio pivotale positivo VISION-DMD, che ha dimostrato la superiorità del vamorolone rispetto al placebo, e su tre studi in aperto in cui il vamorolone è stato somministrato a dosi comprese tra 2 e 6 mg/kg/die per un periodo di trattamento totale fino a 30 mesi. Inoltre, la presentazione include i dati di tre studi in aperto in cui il vamorolone è stato somministrato a dosi comprese tra 2 e 6 mg/kg/die per un periodo di trattamento totale fino a 30 mesi [1-4]. La presentazione è ulteriormente supportata da uno studio che ha analizzato i parametri farmacocinetici del vamorolone in volontari cinesi adulti e sani.

La Strofia muscolare di Duchenne (DMD) è una rara malattia ereditaria legata al cromosoma X, che colpisce quasi esclusivamente i maschi. La DMD è caratterizzata da un'infiammazione presente alla nascita o poco dopo. L'infiammazione porta alla fibrosi del muscolo e si manifesta clinicamente con una progressiva degenerazione e debolezza muscolare.

Le tappe principali della malattia sono la perdita della deambulazione, la perdita dell'autoalimentazione, l'inizio della ventilazione assistita e lo sviluppo della cardiomiopatia. La DMD riduce l'aspettativa di vita a prima della quarta decade a causa dell'insufficienza respiratoria e/o cardiaca.Gli orticosteroidi sono l'attuale standard di cura per il trattamento della DMD.