Savara Inc. ha annunciato i risultati positivi dello studio clinico pivotal di Fase 3 IMPALA-2. IMPALA-2 è uno studio di 48 settimane, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, che valuta l'efficacia e la sicurezza di molgramostim 300 mcg somministrato una volta al giorno per inalazione con placebo corrispondente in pazienti adulti con aPAP (NCT04544293). Il molgramostim è una forma inalatoria del fattore ricombinante umano di stimolazione delle colonie di granulociti-macrofagi (GM-CSF).

Lo studio ha raggiunto il suo endpoint primario. La differenza di trattamento tra molgramostim e placebo per la variazione media dal basale alla Settimana 24 nella DLCO percentuale predetta aggiustata per l'emoglobina ha raggiunto la significatività statistica. Questa differenza di trattamento statisticamente significativa è stata mantenuta alla Settimana 48, un endpoint secondario, che ha dimostrato la durata dell'effetto.

La differenza di trattamento tra molgramostim e placebo per la variazione media dal basale alla Settimana 24 del punteggio totale SGRQ ha raggiunto la significatività statistica. Altri due endpoint secondari hanno raggiunto la significatività nominale: Punteggio di attività SGRQ alla Settimana 24 e capacità di esercizio con test su tapis roulant alla Settimana 48. Molgramostim è stato ben tollerato.

La frequenza degli eventi avversi è stata generalmente simile tra i gruppi di trattamento. Due pazienti (2,5%) hanno interrotto il trattamento con molgramostim a causa di eventi avversi, entrambi considerati non correlati al farmaco di prova. Gli eventi avversi più comunemente riportati nel gruppo molgramostim sono stati COVID-19, tosse e piressia, con COVID-19 più frequente con molgramostim che con il placebo.

Molgramostim ha ottenuto la designazione di Farmaco Orfano, Fast Track e Breakthrough Therapy dalla Food and Drug Administration statunitense, la designazione di Farmaco Orfano dall'Agenzia Europea per i Medicinali e la designazione di Innovative Passport e Promising Innovative Medicine dall'Agenzia Regolatoria per i Medicinali e i Prodotti Sanitari del Regno Unito per il trattamento dell'aPAP.