Seelos Therapeutics, Inc. ha annunciato il completamento dell'arruolamento del suo studio registrativo di Fase II/III che studia il trattamento sperimentale SLS-005 (iniezione di trealosio, 90,5 mg/mL per infusione endovenosa) per il trattamento della sclerosi laterale amiotrofica (SLA o malattia di Lou Gehrig) nell'ambito dell'HEALEY ALS Platform Trial. Lo studio di Fase II/III di Seelos (NCT05136885) ha arruolato 160 partecipanti con SLA familiare o sporadica in uno studio in doppio cieco controllato con placebo. I partecipanti sono stati randomizzati 3:1 (farmaco: placebo), con l'endpoint primario che misura la variazione dal basale del punteggio della Revised Amyotrophic Lateral Sclerosis Functional Rating Scale (ALSFRS-R) a 24 settimane.

Gli endpoint secondari includono la variazione rispetto al basale della capacità vitale lenta, della forza muscolare, delle misurazioni della qualità della vita e di ulteriori segni di progressione della malattia. Seelos prevede di avviare un Programma di Accesso Espanso (EAP) alla fine del primo trimestre di quest'anno, interamente finanziato da una sovvenzione del NINDS nell'ambito dell'ACT per la SLA. Nell'ambito di questo EAP, Seelos prevede di arruolare 70 pazienti in uno studio di 24 settimane, in aperto, per valutare SLS-005 nelle persone affette da SLA che non hanno i requisiti per partecipare ad altri studi clinici in corso, offrendo così a questi pazienti un trattamento sperimentale a cui non potrebbero altrimenti avere accesso. Informazioni su SLS-005 (iniezione di trealosio, 90,5 mg/mL per infusione endovenosa): SLS-005 è un disaccaride a basso peso molecolare (0,342 kDa) che attraversa la barriera ematoencefalica e si ritiene che stabilizzi le proteine e attivi l'autofagia attraverso l'attivazione del Fattore di Trascrizione EB (TFEB), un fattore chiave nell'espressione genica lisosomiale e autofagica.

L'attivazione di TFEB è un bersaglio terapeutico emergente per una serie di malattie con accumulo patologico di materiale di stoccaggio. Nei modelli animali di diverse malattie associate all'aggregazione anomala di proteine cellulari o all'accumulo di materiale patologico, SLS-005 ha dimostrato di ridurre l'aggregazione di proteine mal ripiegate e di ridurre l'accumulo di materiale patologico. SLS-005 ha ricevuto in precedenza la designazione di farmaco orfano per il trattamento della SLA dalla Food and Drug Administration statunitense e dall'Agenzia Europea dei Medicinali nell'UE.

SLS-005 è un trattamento sperimentale e non è attualmente approvato da alcuna autorità sanitaria per uso medico. Informazioni sulla Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA): Secondo il National Institute of Neurological Disorders and Stroke, la sclerosi laterale amiotrofica (SLA) è un gruppo di malattie neurologiche rare che coinvolgono principalmente le cellule nervose (neuroni) responsabili del controllo dei movimenti muscolari volontari. Nella SLA, sia i motoneuroni superiori che i motoneuroni inferiori degenerano o muoiono e smettono di inviare messaggi ai muscoli.

Incapaci di funzionare, i muscoli si indeboliscono gradualmente, iniziano a contrarsi (chiamate fascicolazioni) e si consumano (chiamata atrofia). Alla fine, il cervello perde la capacità di avviare e controllare i movimenti volontari. La malattia è progressiva, il che significa che i sintomi peggiorano nel tempo.

La maggior parte dei casi di SLA (90% o più) è considerata sporadica. Ciò significa che la malattia sembra manifestarsi in modo casuale, senza fattori di rischio chiaramente associati e senza storia familiare della malattia. Sebbene i familiari di persone affette da SLA sporadica presentino un rischio maggiore di contrarre la malattia, il rischio complessivo è molto basso e la maggior parte non svilupperà la SLA.

La maggior parte delle persone con SLA alla fine muore per insufficienza respiratoria, di solito entro 3-5 anni dalla prima comparsa dei sintomi. Tuttavia, circa il 10% delle persone affette da SLA sopravvive per 10 o più anni. Attualmente, non esiste una cura per la SLA né un trattamento efficace per arrestare o invertire la progressione della malattia.

Informazioni sull'Accelerating Access to Critical Therapies for ALS Act (ACT for ALS): L'ACT per la SLA, Legge Pubblica 117-79, tra le altre cose, richiede al Dipartimento della Salute e dei Servizi Umani (HHS), attraverso la Food and Drug Administration (FDA) e gli Istituti Nazionali di Sanità (NIH), di implementare un Partenariato Pubblico-Privato per le Malattie Neurodegenerative Rare attraverso accordi di cooperazione o contratti per far progredire la comprensione delle malattie neurodegenerative e favorire lo sviluppo di trattamenti per la SLA e altre malattie neurodegenerative rare. Richiede alla FDA di pubblicare e attuare un piano d'azione di 5 anni per promuovere lo sviluppo di farmaci e facilitare l'accesso ai farmaci in fase di sperimentazione per la SLA e altre malattie neurodegenerative rare. Infine, richiede che la FDA conceda sovvenzioni o contratti a enti pubblici e privati per coprire i costi della ricerca e dello sviluppo di interventi volti a prevenire, diagnosticare, attenuare, trattare o curare la SLA e altre malattie neurodegenerative rare negli adulti e nei bambini.