Shanghai Junshi Biosciences Co..., Ltd. annuncia che l'Azienda ha ricevuto un avviso dalla Therapeutic Goods Administration del Dipartimento della Salute e dell'Assistenza agli Anziani del Governo australiano, secondo il quale è stata accettata la richiesta di Nuova Entità Chimica per toripalimab in combinazione con cisplatino e gemcitabina, per il trattamento di prima linea di adulti con carcinoma rinofaringeo metastatico o recidivante localmente avanzato, e per toripalimab, come agente singolo, per il trattamento di adulti con NPC ricorrente, non resecabile o metastatico, con progressione della malattia durante o dopo la chemioterapia contenente platino. Inoltre, il TGA ha concesso la designazione di farmaco orfano a toripalimab per il trattamento del NPC. L'NPC è un tumore maligno che si verifica nell'epitelio della mucosa nasofaringea ed è uno dei tipi più comuni di cancro della testa e del collo.

Secondo l'Organizzazione Mondiale della Sanità, il numero di nuovi casi di NPC diagnosticati nel 2020 ha superato i 130.000 in tutto il mondo. A causa della posizione del tumore primario, la chirurgia è raramente un'opzione, mentre la radioterapia da sola o in combinazione con la chemioterapia sono le principali opzioni di trattamento per i tumori localizzati. Questa domanda NCE è supportata dai risultati di JUPITER-02, uno studio clinico multicentrico di Fase III, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo (NCT03581786), per il trattamento di prima linea dell'NPC e dai risultati di POLARIS-02, uno studio clinico multicentrico, in aperto, pivotale di Fase II, per il trattamento di seconda linea o più trattamenti precedenti per l'NPC ricorrente o metastatico.

I risultati di JUPITER-02, il primo studio clinico di Fase III multicentrico, multicentrico, in doppio cieco e randomizzato, con la più grande dimensione del campione, sono stati pubblicati nella sessione plenaria del meeting annuale della Società Americana di Oncologia Clinica del 2021 (#LBA2) e su Nature Medicine e Journal of the American Medical Association. I risultati hanno dimostrato che, rispetto alla sola chemioterapia, toripalimab in combinazione con la chemioterapia per il trattamento di prima linea del NPC metastatico o ricorrente ha migliorato significativamente la sopravvivenza libera da progressione e la sopravvivenza globale, ha ridotto i rischi di progressione della malattia o di morte del 48% e il rischio di morte del 37% e ha dimostrato un profilo di sicurezza gestibile. I risultati di POLARIS-02 sono stati pubblicati online nel gennaio 2021 nel Journal of Clinical Oncology.

I risultati hanno mostrato che toripalimab ha dimostrato un'attività antitumorale duratura nei pazienti con NPC ricorrente o metastatico che avevano fallito la precedente chemioterapia, con un tasso di risposta obiettiva del 20,5%, una durata mediana della risposta di 12,8 mesi e una OS mediana di 17,4 mesi con un profilo di sicurezza gestibile. Toripalimab è il primo anticorpo monoclonale anti-PD-1 nazionale approvato per la commercializzazione in Cina e ha vinto il "Chinese Patent Gold Award", il massimo riconoscimento nel campo dei brevetti in Cina. Oltre quaranta studi clinici su toripalimab sponsorizzati dall'azienda, che coprono più di quindici indicazioni, sono stati condotti a livello globale, tra cui in Cina, Stati Uniti, Sud-Est asiatico ed Europa.

Gli studi clinici pivotal in corso o completati che valutano la sicurezza e l'efficacia di toripalimab coprono un'ampia gamma di tipi di tumore. Alla data di questo annuncio, ci sono sei indicazioni approvate per toripalimab in Cina. Nel dicembre 2020, l'iniezione di toripalimab è stata negoziata con successo nella Lista Nazionale dei Farmaci Rimborsabili per la prima volta.

Attualmente, tre indicazioni sono state incluse nella NRDL. Toripalimab è l'unico anticorpo monoclonale anti-PD-1 incluso nella NRDL per il trattamento del melanoma. In termini di attività di registrazione internazionale, nell'ottobre 2023, la Food and Drug Administration statunitense ha approvato la richiesta di licenza biologica per toripalimab in combinazione con cisplatino e gemcitabina, per il trattamento di prima linea di adulti con NPC metastatico o ricorrente localmente avanzato, e per toripalimab, come agente singolo, per il trattamento di adulti con NPC ricorrente, non resecabile o metastatico con progressione della malattia durante o dopo la chemioterapia contenente platino.

Oltre all'accettazione della domanda NCE da parte del TGA, la domanda di autorizzazione all'immissione in commercio dell'Azienda per toripalimab in combinazione con cisplatino e gemcitabina per il trattamento di prima linea di pazienti con NPC localmente ricorrente o metastatico, e toripalimab in combinazione con paclitaxel e cisplatino per il trattamento di prima linea di pazienti con carcinoma esofageo a cellule squamose localmente avanzato/recidivante o metastatico, non resecabile, è stata presentata e accettata dall'Agenzia Europea per i Medicinali e dall'Agenzia per i Medicinali del Regno Unito.K. Medicines and Healthcare products Regulatory Agency.