Shattuck Labs, Inc. ha annunciato che la FDA statunitense ha concesso la designazione di farmaco orfano (ODD) al candidato clinico principale SL-172154 per il trattamento della LMA. L'Office of Orphan Products Development della FDA concede lo status di farmaco orfano ai farmaci sviluppati per trattare, diagnosticare o prevenire una malattia rara o una condizione che colpisce meno di 200.000 persone negli Stati Uniti. La designazione di farmaco orfano è stata concepita per offrire agli sviluppatori di farmaci vari vantaggi per sostenere lo sviluppo di nuovi farmaci, tra cui il potenziale di esclusività di mercato per sette anni dopo l'approvazione dell'FDA, l'ammissibilità ai crediti d'imposta per le sperimentazioni cliniche qualificate e l'esenzione dalle tasse di richiesta.

La LAM è una neoplasia ematologica che si sviluppa dall'espansione clonale dei precursori mieloidi che risiedono nel midollo osseo. Nei pazienti con AML, i blasti leucemici si infiltrano nel midollo osseo e alterano la normale emopoiesi. Secondo il National Cancer Institutes' Surveillance, Epidemiology, and End Results Program, nel 2023, ci saranno circa 20.380 nuovi casi di AML negli Stati Uniti, con 11.310 decessi attribuiti alla malattia.

L'età mediana della diagnosi è di 68 anni, con circa un terzo dei pazienti diagnosticati oltre i 75 anni. SL-172154 (SIRPa-Fc-CD40L) è una proteina di fusione ARC® in fase di sperimentazione, progettata per inibire simultaneamente l'interazione del checkpoint CD47/SIRPa e attivare il recettore costimolatorio CD40 per rafforzare la risposta immunitaria antitumorale nei pazienti con tumore avanzato. Sono in corso studi clinici multipli di Fase 1 su pazienti con carcinoma ovarico resistente al platino (NCT04406623, NCT05483933) e pazienti con AML e HR-MDS (NCT05275439).