Soleno Therapeutics fornisce un aggiornamento normativo sul Dccr per il trattamento della sindrome di Prader-Willi
24 gennaio 2022 alle 14:00
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Soleno Therapeutics, Inc. ha fornito un aggiornamento a seguito delle recenti interazioni con la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti in merito allo sviluppo delle compresse a rilascio prolungato DCCR (colina diazoxide) una volta al giorno per il trattamento della sindrome di Prader-Willi. Il 20 gennaio 2022, l'azienda ha ricevuto il verbale ufficiale della riunione di tipo C del 21 dicembre 2021 con la Divisione di Psichiatria della FDA. Lo scopo della riunione era quello di discutere l'adeguatezza dei dati presentati da Soleno alla FDA nell'ottobre 2021 per sostenere una potenziale presentazione di una New Drug Application (NDA) per la DCCR per il trattamento della PWS, così come i possibili modi per generare ulteriori dati clinici controllati. La FDA ha indicato di essere ricettiva a un disegno di studio che coinvolge i partecipanti attualmente arruolati nello studio C602, lo studio di estensione in aperto dell'azienda per generare i dati di controllo aggiuntivi necessari per sostenere una NDA. L'azienda pensa di presentare a breve una proposta di studio e, se accettabile, intende iniziare lo studio in seguito. Lo studio C602 è uno studio di estensione in aperto composto da pazienti che hanno completato DESTINY PWS, uno studio internazionale, multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo di DCCR.
Soleno Therapeutics, Inc. è una società biofarmaceutica in fase clinica. L'azienda si concentra sullo sviluppo e sulla commercializzazione di nuovi farmaci per il trattamento di malattie rare. Il suo candidato principale, Diazoxide Choline Extended-Release tablets (DCCR), compresse a rilascio prolungato, una compressa orale da assumere una volta al giorno per il trattamento della sindrome di Prader-Willi (PWS), ha recentemente completato il suo programma di sviluppo di Fase 3. DCCR è un potente attivatore del canale del potassio sensibile all'ATP (KATP). Le compresse di DCCR sono costituite dal principio attivo diazossido di colina, un sale di colina del diazossido, che è una benzotidiazina. La modalità d'azione di DCCR, con obiettivi nel cervello, nel pancreas e nel tessuto adiposo, ha il potenziale di avere un impatto su malattie complesse come la PWS, per ridurre l'appetito, ridurre la ricerca di cibo, migliorare la sazietà, migliorare la resistenza all'insulina e alla leptina e ridurre il grasso corporeo. L'Azienda ha ottenuto una designazione Fast-Track per il DCCR nella PWS e una designazione orfana per il farmaco negli Stati Uniti e nell'Unione Europea.
SOLENO THERAPEUTICS, INC. 
