Stealth BioTherapeutics Corp. ha presentato nuovi dati che dimostrano la potenziale relazione sinergica tra elamipretide e un oligomero di morfolino fosforodiamidato (PMO) che salta gli esoni nel modello di distrofia muscolare X-linked (mdx). I dati sono stati presentati al 2022 Muscular Dystrophy Association and Clinical and Scientific Conference, tenutosi a Nashville, TN. La disfunzione mitocondriale è stata osservata all'inizio della progressione della distrofia muscolare di Duchenne (DMD) e contribuisce a compromettere l'omeostasi energetica e la segnalazione infiammatoria nella DMD. Poiché è stato dimostrato che l'efficacia della PMO dipende dall'energia, lo studio ha testato l'ipotesi che il miglioramento della funzione mitocondriale con il nuovo prodotto sperimentale elamipretide, che ha come obiettivo i mitocondri, aumenterebbe l'efficacia della PMO. I risultati dello studio di 7 settimane hanno dimostrato che la combinazione di terapie settimanali con PMO e giornaliere con elamipretide ha prodotto più del doppio del livello medio di proteina distrofina nei muscoli dei topi affetti rispetto al trattamento con il solo PMO. Questi dati evidenziano la terapia combinata di PMO ed elamipretide come trattamento potenziale per i pazienti con DMD.