Taysha Gene Therapies, Inc.

Taysha Gene Therapies Inc è una società di biotecnologie in fase clinica, che si concentra sul progresso delle terapie geniche basate sul virus adeno-associato (AAV) per le malattie monogeniche gravi del sistema nervoso centrale. Il programma clinico principale della Società, TSHA-102, è in fase di sviluppo per il trattamento della sindrome di Rett, un raro disturbo dello sviluppo neurologico. L'Azienda sta valutando TSHA-102 nello studio clinico REVEALFase I/II su adolescenti e adulti, che è uno studio multicentrico, in aperto, randomizzato, di escalation della dose e di espansione della dose, che valuta la sicurezza e l'efficacia preliminare di TSHA-102 in pazienti di sesso femminile di età pari o superiore a 12 anni con la sindrome di Rett. Ha acquisito un diritto mondiale su un programma di terapia genica AAV9 in fase clinica, con dosaggio intratecale, TSHA-120, per il trattamento della neuropatia assonale gigante (GAN). Ha ricevuto la designazione di farmaco orfano dalla Commissione Europea per TSHA-120 per il trattamento della GAN.