TransCode Therapeutics, Inc. ha riferito di aver completato con successo uno studio preclinico comprendente quattro repliche indipendenti con il suo candidato terapeutico principale, TTX-MC138, nell'adenocarcinoma pancreatico (PDAC). Lo studio ha dimostrato che TTX-MC138 è efficace contro il tumore pancreatico metastatico (stadio IV) nei modelli animali. Attualmente non esistono opzioni di trattamento per i pazienti con tumore al pancreas metastatico (stadio IV), al di là delle cure palliative.

Lo studio prevedeva l'iniezione settimanale di TTX-MC138 in animali con tumori pancreatici umani. Il trattamento è stato iniziato dopo l'insorgenza dei tumori ed è proseguito per 8 settimane. Gli animali non trattati e quelli trattati con il chemioterapico standard, la gemcitabina, sono stati utilizzati come controlli.

I risultati dello studio hanno indicato che il 38% degli animali trattati con TTX-MC138 aveva evidenza di metastasi alla fine dello studio, mentre il 90% degli animali non trattati e il 77% degli animali trattati con gemcitabina avevano metastasi. Lo studio ha dimostrato che TTX-MC138 ha ridotto il carico metastatico del 50% rispetto agli animali non trattati e del 39% rispetto agli animali trattati con gemcitabina. Il coinvolgimento del bersaglio è stato dimostrato misurando l'espressione del bersaglio, il miRNA-10b, nel tessuto tumorale.

TTX-MC138, somministrato tramite la piattaforma proprietaria TTX di TransCode, ha dimostrato una cancellazione quasi completa (99,98%) del bersaglio miR-10b nei tumori e l'impegno di successo di molteplici oncogeni a valle, molti dei quali non sono attualmente contrastabili con i farmaci esistenti, ma che potrebbero potenzialmente essere bersagli terapeutici con TTX-MC138. L'azienda ritiene che questi risultati, che superano le precedenti osservazioni in vitro, convalidino il targeting di TTX-MC138 sul miR-10b nei tumori. Inoltre, l'azienda ritiene che questi risultati sottolineino l'efficacia della sua piattaforma TTX per la somministrazione sistemica di farmaci terapeutici a base di RNA nei tumori solidi.