Travere Therapeutics presenta una nuova richiesta di farmaci per Sparsentan per il trattamento della nefropatia IgA
21 marzo 2022 alle 12:00
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Travere Therapeutics, Inc. ha annunciato di aver presentato una New Drug Application (NDA) alla U.S. Food and Drug Administration (FDA) sotto la Subpart H per l'approvazione accelerata di sparsentan per il trattamento della nefropatia IgA (IgAN). La presentazione della NDA è supportata da risultati intermedi positivi dallo studio pivotale di fase 3 PROTECT in corso, uno studio globale, randomizzato, controllato attivamente che valuta la sicurezza e l'efficacia di sparsentan in un totale di 404 pazienti con IgAN, oltre ai dati di ulteriori studi clinici e test pre-clinici di sparsentan. L'azienda si aspetta di ricevere un avviso riguardante l'accettazione della NDA, così come la tempistica per la revisione della NDA, dalla FDA a maggio 2022. Informazioni sulla nefropatia IgA: la nefropatia IgA (IgAN), chiamata anche malattia di Berger, è un raro disturbo renale caratterizzato dall'accumulo di immunoglobulina A (IgA), una proteina che aiuta il corpo a combattere le infezioni, nei reni. I depositi di IgA causano una rottura dei normali meccanismi di filtraggio nel rene, portando a sangue nelle urine (ematuria) e proteine nelle urine (proteinuria). Altri sintomi della IgAN possono includere dolore ai reni, gonfiore (edema) e pressione alta. La IgAN è il tipo più comune di glomerulonefrite primaria in tutto il mondo e una delle principali cause di malattia renale allo stadio finale (ESKD). Si stima che la IgAN colpisca più di 100.000 persone negli Stati Uniti ed è una delle cause principali di nefrite acuta in Europa e Giappone. Attualmente non esistono trattamenti approvati non immunosoppressivi indicati per la IgAN.
Travere Therapeutics, Inc. è una società biofarmaceutica. L'azienda si concentra sull'identificazione, lo sviluppo e la fornitura di terapie che cambiano la vita delle persone affette da malattie renali e metaboliche rare. Il suo prodotto, FILSPARI (sparsentan), è indicato per ridurre la proteinuria negli adulti con IgAN primaria a rischio di rapida progressione della malattia. Sparsentan è anche in fase avanzata di sviluppo per la glomerulosclerosi focale segmentaria (FSGS). La Pegtibatinasi dell'Azienda è un nuovo candidato enzimatico umano in fase di sperimentazione che viene valutato per il trattamento dell'omocistinuria classica (HCU), che è una rara malattia metabolica. I suoi prodotti commerciali, Thiola e Thiola EC, sono destinati al trattamento della cistinuria, un raro disturbo genetico del trasporto della cistina che causa elevati livelli di cistina nelle urine e la formazione di calcoli renali ricorrenti. È anche impegnata nell'identificazione di potenziali terapie a base di piccole molecole per la sindrome di Alagille (ALGS).