Travere Therapeutics, Inc. ha annunciato di aver presentato una New Drug Application (NDA) alla U.S. Food and Drug Administration (FDA) sotto la Subpart H per l'approvazione accelerata di sparsentan per il trattamento della nefropatia IgA (IgAN). La presentazione della NDA è supportata da risultati intermedi positivi dallo studio pivotale di fase 3 PROTECT in corso, uno studio globale, randomizzato, controllato attivamente che valuta la sicurezza e l'efficacia di sparsentan in un totale di 404 pazienti con IgAN, oltre ai dati di ulteriori studi clinici e test pre-clinici di sparsentan. L'azienda si aspetta di ricevere un avviso riguardante l'accettazione della NDA, così come la tempistica per la revisione della NDA, dalla FDA a maggio 2022. Informazioni sulla nefropatia IgA: la nefropatia IgA (IgAN), chiamata anche malattia di Berger, è un raro disturbo renale caratterizzato dall'accumulo di immunoglobulina A (IgA), una proteina che aiuta il corpo a combattere le infezioni, nei reni. I depositi di IgA causano una rottura dei normali meccanismi di filtraggio nel rene, portando a sangue nelle urine (ematuria) e proteine nelle urine (proteinuria). Altri sintomi della IgAN possono includere dolore ai reni, gonfiore (edema) e pressione alta. La IgAN è il tipo più comune di glomerulonefrite primaria in tutto il mondo e una delle principali cause di malattia renale allo stadio finale (ESKD). Si stima che la IgAN colpisca più di 100.000 persone negli Stati Uniti ed è una delle cause principali di nefrite acuta in Europa e Giappone. Attualmente non esistono trattamenti approvati non immunosoppressivi indicati per la IgAN.