uniQure N.V. ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha approvato la domanda di sperimentazione di un nuovo farmaco (IND) per AMT-191, la terapia genica candidata dell'Azienda per la malattia di Fabry. AMT-191 è costituito da un vettore AAV5 che trasporta un transgene di a-galattosidasi A (GLA) progettato per colpire il fegato e produrre la proteina GLA carente. La prima sperimentazione clinica di Fase I/IIa sull'uomo sarà condotta negli Stati Uniti.

Lo studio multicentrico, in aperto, consiste in due coorti a dose crescente di tre pazienti ciascuna, per valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia di AMT-191 nei pazienti con malattia di Fabry. Informazioni su AMT-191: AMT-191 è un prodotto di terapia genica AAV5 che fornisce un transgene GLA progettato per indirizzare il fegato a produrre la proteina GLA. Nei pazienti con la malattia di Fabry, una variante patogena nel gene GLA porta alla carenza dell'enzima GLA, che si traduce in un accumulo progressivo di lipidi in più tipi di cellule, creando un disturbo multisistemico.

AMT-191 rappresenta un nuovo approccio potenziale, somministrato una sola volta, al trattamento della malattia di Fabry.